造血幹細胞移植による異染性ロイコジストロフィーの遺伝子治療法の開発
利用造血干细胞移植开发异染性脑白质营养不良基因疗法
基本信息
- 批准号:10877127
- 负责人:
- 金额:$ 1.02万
- 依托单位:
- 依托单位国家:日本
- 项目类别:Grant-in-Aid for Exploratory Research
- 财政年份:1998
- 资助国家:日本
- 起止时间:1998 至 1999
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
異染性白質ジストロフィー(MLD)は、リソゾーム酵素の一種であるアリルサルファターゼA(ASA)の欠損による常染色体劣勢遺伝の先天性代謝異常症である。MLDに対しては現在のところ症状が出現する前の骨髄移植がある程度有効とされている。そこで我々はレトロウィルスに治療用遺伝子ASAcDNAとともに選択マーカーとしてヒトCD24のcDNAを選択マーカーとして組み込んだ選択レトロウィルスベクターを作製して、遺伝子導入された細胞のみを選択採取することが可能であることを確認して論文発表した。さらに、本疾患は有髄神経の脱髄が主病変であり有効な遺伝子治療を達成するためには髄鞘の形成、保持を担うoligodendrogliaへの遺伝子導入が必要である。神経系細胞への安定した遺伝子導入が可能と考えられるアデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターを用いて治療用遺伝子としてASAcDNAをマーカー遺伝子としてEGFPcDNAを有するAAVベクタープラスミドを作製した。このベクターがMLD患者由来の皮膚線維芽細胞へも導入が可能であることを確認した。さらに、モデルマウスであるMLDノックアウトマウスの脳内に注入し ASAの発現を確認した。以上のことよりこのAAVベクターはMLDをはじめ神経症状を呈する先天性代謝異常症に対する遺伝子治療のために期待されるベクターシステムと思われた。
Metachromatic Straightlines (MLD) are A type of enzyme that causes congenital metabolic abnormalities due to autosomal defects in ASA. The degree of bone grafting before the onset of MLD symptoms varies. The cDNA of the therapeutic gene ASA is selected from the cDNA of CD24, and the gene is introduced into the cell. In this disease, there is a need for gene therapy to achieve the formation and maintenance of oligodendroglia and gene introduction. The introduction of a stable gene into a cell line of the nervous system may be controlled by AAV (AAV), which may be used as a therapeutic gene, or by ASA cDNA, which may be used as an EGFP cDNA. The introduction of cells from the skin line of MLD patients is possible. The occurrence of ASA in the injection process is confirmed. The above mentioned AAV and MLD are expected to be treated for congenital metabolic disorders.
项目成果
期刊论文数量(1)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
Arisa Tsutsuda-Asano, Makoto Migita et al: "Transduction of fibroblasts and CD34+progenitors using a selectable retroviral vector containing cDNA encoding arylsufatase A and CD24"J. Hum. Genet.. 45. 18-23 (2000)
Arisa Tsutsuda-Asano、Makoto Migita 等人:“使用包含编码芳基硫酸酯酶 A 和 CD24 的 cDNA 的选择性逆转录病毒载体转导成纤维细胞和 CD34 祖细胞”J.
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大木 由加志其他文献
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