ヒト羊膜細胞をキャリアーとする酵素欠損症に対する遺伝子導入細胞移植治療の検討

以人羊膜细胞为载体的基因转移细胞移植治疗酶缺乏症的研究

• 批准号: 11877135
• 负责人: 右田 真
• 金额: $ 1.28万
• 依托单位: Nippon Medical School
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Exploratory Research
• 财政年份: 1999
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 1999 至 2000
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-11877135/
• 关键词: 羊膜細胞; 先天性酵素欠損症; 細胞移植治療; Gaucher病; 異染性白質ジストロフィー; 遺伝子導入

今日、ゴーシェ病や異染性白質ジストロフィーなどの先天性酵素欠損症に対する治療は、骨髄移植、酵素補充療法などが試みられているものの、いまだ確立されていない。ヒト羊膜は発生学的には外、中、内胚葉に分化する以前の胎生8日目に胚盤葉上層より生じ、免疫学的にも幼弱であり同種移植により急性拒絶反応を惹起しない組織である。本研究ではこのヒト羊膜細胞に治療用遺伝子を導入し(遺伝子治療)、欠損酵素の産生能を高めた細胞を同種移植する(細胞移植治療)という新しい治療方法の基礎研究を行った。我々は治療用遺伝子としてGaucher病の責任遺伝子であるglucocerebrosidase cDNA(GC)や異染性白質ジストロフィーの責任遺伝子ArylsulfataseA cDNA(ASA)、マーカー遺伝子としてGreen fluorescent protein(GFP)を有する2種類のレトロウイルスベクターを作製した。これらのウイルスベクターを用いてヒト羊膜細胞に遺伝子導入が可能であることを確認した。さらに遺伝子導入した羊膜細胞をラットの脳に定位的移植術を行ない中枢神経系での遺伝子の発現を確認した。

Today, the disease is infected with leukoplasia. the disease is caused by congenital enzyme deficiency, bone transplant, enzyme filling, and so on. The differentiation of ectoderm, mesoderm and endoderm of amniotic membrane in vitro, mesoderm, and endodermis of amniotic membrane. In the previous 8 days, the embryo was born on the 8th day, the embryo was born on the 8th day, and the young and weak embryos in immunology were born in the same transplantation. the acute rejection reaction caused the tissue failure. In this study, amniotic cell therapy (amniotic fluid therapy) was used in the treatment of amniotic membrane cytopathy. in this study, amniotic cell therapy was used in the treatment of amniotic cell transplantation. In order to treat the disease of Gaucher, we should treat the infection of glucocerebrosidase cDNA (GC), infection, infection, Please tell me that the amniotic cells may be confirmed by using the amniotic cells. The transplant line located in the amniotic membrane cell is located in the central nervous system.