Helper-dependent adenovirusvector and modified lentiviral vector mediated delivery of dystrophin for gene therapy of muscular dystrophy

辅助依赖性腺病毒载体和改良慢病毒载体介导肌营养不良蛋白的递送用于肌营养不良症的基因治疗

• 批准号: 20591003
• 负责人: UCHINO Makoto
• 金额: $ 2.91万
• 依托单位: Kumamoto University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2008
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2008 至 2010
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-20591003/
• 关键词: 筋ジストロフィー; 遺伝子治療; ヘルパー依存アデノウイルス; 改変レンチウイルス; full-length dystrophin; dko mouse; whole-body plethysmography; helper-dependent adenovirus vector; lentivirus; lentivirus vector

We showed that a highly efficient dystrophin-transduction to the mex and dko's diaphragm-achieved by simple intraperitoneal injection of a helper-dependent adenovirus vector (HDAdv) containing the full-length dystrophin expression cassette - provided beneficial results. we carried out the packaging of the full-length dystrophin cDNA in a genetically modified lentivirus with a useful, sufficiently functional titer that was successfully transduced into myogenic cells derived from the transgenic mdx mouse.

我们发现，一种高效的dystrophin转导到Mex和dKO的隔膜--通过简单的腹腔注射含有全长dystrophin表达框的辅助依赖型腺病毒载体(HDAdV)--提供了有益的结果。我们在转基因慢病毒中包装了全长的dystrophin基因，并成功地将其导入了转基因mdx小鼠的肌源性细胞。

项目成果

Mdx respiratory impairment following fibrosis of the diaphragm

• DOI: 10.1016/j.nmd.2008.02.002
• 发表时间: 2008-04-01
• 期刊: NEUROMUSCULAR DISORDERS
• 影响因子: 2.8
• 作者: Ishizaki, Masatoshi;Suga, Tomohiro;Uchino, Makoto
• 通讯作者: Uchino, Makoto

最新神経病学(分担:筋肉疾患)

最新神经病学（部分：肌肉疾病）

• 发表时间: 2008
• 作者: 谷口彰;佐々木良元;小久保康昌;冨本秀和;近藤孝之;高橋良輔;内野誠
• 通讯作者: 内野誠

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主页等

Rescue from respiratory dysfunction by transduction of full-length dystrophinto diaphragm via the peritoneal cavity in mouse with muscular dystrophy

通过腹膜腔转导全长肌营养不良膈肌来挽救肌营养不良症小鼠的呼吸功能障碍

• 发表时间: 2011
• 期刊: Mol Ther
• 影响因子: 12.4
• 作者: Ishizaki M;Maeda Y;Kawano R;Suga T;Uchida Y;Uchida Y;Uchino K;Yamashita S;Kimura E;Uchino M.
• 通讯作者: Uchino M.

Lentiviral vector mediated delivery of full-length dystrophin for gene therapy of muscular dystrophy

慢病毒载体介导的全长肌营养不良蛋白递送用于肌营养不良症的基因治疗

• 发表时间: 2010
• 作者: H.Ishida;T.Andoh;S.Akiguchi;H.Shirakawa;Y.Kuraishi1;T.Hachiga;Kimura E
• 通讯作者: Kimura E