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Extrahepatic tissue-targeted gene therapy for phenylketonuria

Extrahepatic tissue-targeted gene therapy for phenylketonuria
苯丙酮尿症的肝外组织靶向基因治疗
批准号：
20591230
负责人：
KUME Akihiro
金额：
$2.91万
依托单位：
Jichi Medical University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2008
资助国家：
日本
项目状态：
已结题
起止时间：
2008 至 2010
来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-20591230/
关键词：
小児代謝栄養学遺伝子治療フェニルケトン尿症先天代謝異常アデノ随伴ウイルス

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The feasibility of muscle-directed gene transfer for the treatment of phenylketonuria (PKU) was investigated. Small-sized promoters were examined for high expression in the context of self-complementary adeno-associated virus (scAAV) vector. Intramuscular injection of a scAAV encoding phenylalanine hydroxylase (PAH) did not show a significant effect in a mouse model of PKU. Simultaneous injection of three scAAV vectors encoding PAH, GTP cyclohydrolase I and 6-pyruvoil tetrahydrobiopterine synthase resulted in a significant, still moderate decrease of blood phenylalanine in PKU mice.
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会议论文
A Phase I Study of Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase Gene Therapy for Parkinson's Disease
DOI： 10.1038/mt.2010.135
发表时间： 2010-09-01
期刊： MOLECULAR THERAPY
影响因子： 12.4
作者： [Muramatsu, Shin-ichi, Fujimoto, Ken-ichi, Nakano, Imaharu]
通讯作者： Nakano, Imaharu
Kinetics and defect of integrin expression on human CD34+ cells during MLV-derived retroviral transduction with a recombinant fibronectin for stem cell gene therapy.
用于干细胞基因治疗的 MLV 衍生逆转录病毒转导重组纤连蛋白过程中人 CD34+ 细胞上整合素表达的动力学和缺陷。
DOI： --
发表时间： 2009
期刊：
影响因子： --
作者： [Horiuchi Y, Onodera M, Miyagawa Y, Sato B, Onda K, Katagiri YU, Okita H, Okada M, Otsu M, Kume A, Okuyaka T, Fujimoto J, Kuratsuji T, Kiyokawa N]
通讯作者： Kiyokawa N
Promoter selection for muscle-directed self-complementary AAV toward hemophilia B gene thearapy.
用于血友病 B 基因治疗的肌肉定向自我互补 AAV 的启动子选择。
DOI： --
发表时间： 2009
期刊：
影响因子： --
作者： [Okada, T., Ogura,M., 水上浩明, Kume,A.]
通讯作者： Kume,A.
Complete retoration of in vivo oxidative capacity for phenylalanine in self-complementary AAV vector-treated phenylketonuria mice.
自我补充 AAV 载体治疗的苯丙酮尿​​症小鼠体内苯丙氨酸氧化能力的完全恢复。
DOI： --
发表时间： 2008
期刊：
影响因子： --
作者： [Kume A., et al]
通讯作者： et al
共 19 条
    Genome instability caused by EVI1 oncogene activation
    • 批准号：
      23591548
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
    • 资助金额：
      $3.24万
    • 财政年份：
      2011
    • 负责人：
      KUME Akihiro
    • 依托单位：
      Jichi Medical University
    Gene therapy for chronic granulomatous disease in combination with selective cell amplification and utilizing hematopoietic microenvironment
    • 批准号：
      16390306
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
    • 资助金额：
      $8.13万
    • 财政年份：
      2004
    • 负责人：
      KUME Akihiro
    • 依托单位：
      JICHI MEDICAL UNIVERSITY
    Gene therapy for chronic granulomatous disease combined with in vivo expansion of transduced hematopoietic cells.
    • 批准号：
      14570768
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
    • 资助金额：
      $2.24万
    • 财政年份：
      2002
    • 负责人：
      KUME Akihiro
    • 依托单位：
      Jichi Medical School
    Gene transfer into hematopoietic stem cells and gene therapy for chronic granulomatous disease
    • 批准号：
      11694309
    • 项目类别：
      Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
    • 资助金额：
      $4.35万
    • 财政年份：
      1999
    • 负责人：
      KUME Akihiro
    • 依托单位：
      Jichi Medical School
    海外基金