Control of intranuclear disposition of DNA for gene therapy

基因治疗中 DNA 核内处置的控制

• 批准号: 21300174
• 负责人: KAMIYA Hiroyuki
• 金额: $ 11.81万
• 依托单位: Ehime University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• 财政年份: 2009
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2009 至 2011
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-21300174/
• 关键词: 非ウィルスベクター; 外来DNA; 遺伝子治療; 核内動態

To achieve efficient and durable transgene expression by controlled intranuclear disposition, we inserted DNA sequences that modulate binding to histones into plasmid DNAs, introduced histone-plasmid DNA complexes into cells, and developed a plasmid system that recruited transcription factors. We found that transgene expression was improved in efficiency and was maintained for a week. Moreover, we revealed that gene correction by tailed duplexes was a useful candidate in gene therapy.

为了实现有效和持久的转基因表达的控制核内处置，我们插入DNA序列，调节结合组蛋白到质粒DNA，组蛋白-质粒DNA复合物引入细胞，并开发了一个质粒系统，招募转录因子。我们发现转基因表达效率提高，并维持一周。此外，我们发现，基因校正的尾双链体是一个有用的候选基因治疗。

项目成果

Correction of Frameshift Mutations with Tailed Duplex DNAs

用带尾双链体 DNA 校正移码突变

• DOI: 10.1248/bpb.34.1465
• 发表时间: 2011
• 期刊: Biological and Pharmaceutical Bulletin
• 影响因子: 2
• 作者: Y. Morita;H. Tsuchiya;H. Harashima;and H. Kamiya
• 通讯作者: and H. Kamiya

遺伝子修復核酸5'-tailed duplexの開発

基因修复核酸5尾双链体的开发

• 发表时间: 2010
• 作者: Woonkyoung Park;Zulhusmi bin Mohamad;Masanobu Kamitakahara;Noriaki Watanabe;Cem Bulent Ustundag;Koji Ioku;紙谷浩之
• 通讯作者: 紙谷浩之

Pinpoint sequence alteration of a chromosomal locus in mouse liver

小鼠肝脏染色体位点的精确序列改变

• 发表时间: 2010
• 作者: H. Kamiya;M. Uchiyama;J. Piao;Y. Nakatsu;T. Tsuzuki;H. Harashima
• 通讯作者: H. Harashima

核内動態制御を可能とする遺伝子治療用DNAの創製

创造用于基因治疗的 DNA，从而能够控制核动力学

• 发表时间: 2009
• 作者: 守矢恒司;豊田優;田川陽一;紙谷浩之
• 通讯作者: 紙谷浩之

Effects of carriers on transgene expression from plasmids containing a DNA sequence with high histone affinity

载体对含有高组蛋白亲和力 DNA 序列的质粒转基因表达的影响

• DOI: 10.1016/j.ijpharm.2009.04.032
• 发表时间: 2009
• 期刊: Int. J. Pharm
• 作者: H. Kamiya;S. Fukunaga;T. Ohyama;and H. Harashima
• 通讯作者: and H. Harashima