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Gene therapy for neurodegenerative diseases using adeno-associated viral vectors that can cross the blood-brain barriers.

使用可以穿过血脑屏障的腺相关病毒载体来治疗神经退行性疾病。

基本信息

批准号：
23590473
负责人：
MURAMATSU Shinichi
金额：
$ 3.33万
依托单位：
Jichi Medical University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
财政年份：
2011
资助国家：
日本
起止时间：
2011 至 2013
项目状态：
已结题

来源：
https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-23590473/
关键词：
神経変性疾患遺伝子治療

项目摘要

We recently developed AAV vectors that can cross the blood-brain or meningeal-brain barriers. Using these AAV vectors, we have shown beneficial effects in mouse models of neurodegenerative diseases. The early intervention of miR-196a delivered by an AAV vector ameliorated the phenotypes in a mouse model of spinal and bulbar muscular atrophy. A single intracardiac administration of the vector carrying neprilysin gene in a mice model of Alzheimer disease reduced Abeta oligomers, with concurrent alleviation of abnormal learning and memory function. Gene delivery of the RNA-editing enzyme, adenosine deaminase, which acts on RNA 2 (ADAR2) in conditional ADAR2 knockout mice prevented progressive motor dysfunction. These AAV vectors may provide a novel platform for treating neurodegenerative diseases, especially where global transduction of a therapeutic gene into the brain is necessary.

我们最近开发了可以穿越血脑或脑膜脑屏障的 AAV 载体。使用这些 AAV 载体，我们在神经退行性疾病小鼠模型中显示出有益的效果。 AAV 载体传递的 miR-196a 的早期干预改善了脊髓和延髓肌萎缩小鼠模型的表型。在阿尔茨海默病小鼠模型中，单次心内注射携带脑啡肽酶基因的载体可减少 Abeta 寡聚体，同时减轻异常的学习和记忆功能。 RNA 编辑酶腺苷脱氨酶的基因传递作用于 ADAR2 条件性敲除小鼠的 RNA 2 (ADAR2)，可防止进行性运动功能障碍。这些 AAV 载体可能为治疗神经退行性疾病提供一个新的平台，特别是在需要将治疗基因全面转导到大脑中的情况下。

项目成果

期刊论文数量（0）

专著数量（0）

科研奖励数量（0）

会议论文数量（0）

专利数量（0）

Parkinson病に対する遺伝子治療の現状と課題.

帕金森病基因治疗的现状和挑战。

DOI：
发表时间：
期刊：
影响因子：
0
作者：
Rika Kamei ;Mana Miyakoda;Takahiko Tamura;Daisuke Kimura;Kiri Honma;Kazumi Kimura;Katsuyuki Yui;平山謙二;村松慎一
通讯作者：
村松慎一

AADC Gene therapy for Parkinson’s disease: results of 3-5 years of follow up.

AADC 帕金森病基因治疗：3-5 年随访结果。

DOI：
发表时间：
期刊：
影响因子：
0
作者：
Lam Quoc Bao;Nguyen Tien Huy;Mihoko Kikuchi;Tetsuo Yanagi;Masachika Senba;Mohammed Nasir Shuaibu;Kiri Honma;Katsuyuki Yui;Kenji Hirayama;Muramatsu S
通讯作者：
Muramatsu S

Gene therapy for Parkinson’s disease: Progress and current challenges.

帕金森病的基因治疗：进展和当前的挑战。