Development of in vivo mitochondrial gene delivery system and validation of mitochondrial exogenous gene expression in skeletal muscle

体内线粒体基因传递系统的开发以及骨骼肌中线粒体外源基因表达的验证

• 批准号: 23680053
• 负责人: YAMADA Yuma
• 金额: $ 17.56万
• 依托单位: Hokkaido University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Young Scientists (A)
• 财政年份: 2011
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2011-04-01 至 2014-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-23680053/
• 关键词: 薬学; ミトコンドリア; 遺伝子送達; ナノテクノロジー; 細胞・動物; 遺伝子治療; イメージング; バイオテクノロジー

Mitochondrial genetic disorders are a major cause of mitochondrial diseases including mitochondrial inherited diseases, neurodegenerative diseases and diabetes. It is therefore likely that mitochondrial gene therapy will be useful for the treatment of such diseases. To achieve such an innovative therapy, successful mitochondrial exogenous gene expression, two independent processes, i.e., "development of in vivo mitochondrial gene delivery system" and "construction of DNA vector to achieve mitochondrial gene expression" are required. In this study, we report on successful mitochondrial gene delivery in skeletal muscle using hydrodynamic limb vein (HLV) injection. Moreover, we could construct the DNA vector which can express on mitochondria through hydrodynamic gene delivery. Our mitochondrial exogenous gene expression system promises to be a useful technique for mitochondrial gene therapy and research regarding mitochondrial molecular biology.

线粒体遗传疾病是线粒体疾病的主要原因，包括线粒体遗传性疾病、神经退行性疾病和糖尿病。因此，线粒体基因疗法可能对治疗此类疾病有用。为了实现这种创新的治疗，成功的线粒体外源基因表达，两个独立的过程，即，需要“开发体内线粒体基因递送系统”和“构建DNA载体以实现线粒体基因表达”。在这项研究中，我们报告了成功的线粒体基因在骨骼肌中使用流体动力学肢体静脉（HLV）注射。此外，我们还可以通过流体动力学的方法构建在线粒体上表达的DNA载体。我们的线粒体外源基因表达系统有望成为线粒体基因治疗和线粒体分子生物学研究的有用技术。

项目成果

ボンクレキン酸搭載MITO-Porterの構築および薬物送達における有用性の検証

负载 bonkrekic 酸的 MITO-Porter 的构建及其在药物递送中的有效性的验证

• 发表时间: 2012
• 作者: Sugiyama Y;Higo N;Yoshino-Saito K;Murata Y;Nishimura Y;Oishi T;Isa T;中村宏平
• 通讯作者: 中村宏平

ハイドロダイナミクス法を用いた骨格筋ミトコンドリアへの遺伝子送達法の開発

利用流体动力学方法开发骨骼肌线粒体基因递送方法

• 发表时间: 2012
• 作者: Yoshiyuki Kobayashi;Kei Aoki;Eijiro Shibusawa and Masaaki Mochimaru;安崎友香理
• 通讯作者: 安崎友香理

Innovative approach to mitochondrial delivery of oligodeoxynucleotide using MITO-Porter, liposome-based carrier for mitochondrial delivery

使用基于脂质体的线粒体递送载体 MITO-Porter 进行寡脱氧核苷酸线粒体递送的创新方法

• 发表时间: 2011
• 作者: Y.Yamada;et al.
• 通讯作者: et al.

MITO-Porterへのオリゴ核酸ナノ粒子パッケージングおよび生細胞ミトコンドリアを標的とした核酸送達の検討

研究寡核酸纳米粒子包装到 MITO-Porter 中以及针对活细胞线粒体的核酸递送

• 发表时间: 2011
• 作者: 河村恵理子、山田勇磨;他
• 通讯作者: 他

Mono-cationic detergents play a critical role in the development of liposome-based gene vector via controlling its lamellarity

单阳离子去垢剂通过控制其层状在基于脂质体的基因载体的开发中发挥关键作用

• DOI: 10.1007/s11051-013-2227-8
• 发表时间: 2014
• 期刊: Journal of Nanoparticle Research
• 影响因子: 2.5
• 作者: Ryosuke Suzuki;Yuma Yamada;E. Kawamura;H. Harashima
• 通讯作者: H. Harashima