Selektion zielspezifisch bindender Gentherapievektoren mit randomisierten adeno-assoziiert viralen Peptidbanken

从基因治疗系统的角度来看，这是一种新的基因治疗方法。这是一项重大的工程，也是一项重大的工程。因此，这将是有效的齐尔格韦伯和Gesundes Gewebe Verschont。我们在AAV的基础上加入Vektoren，并在Vektoren von Vektoren von natürlichen auf einen交替接收Ermöglichen的基础上，死于Oberfläche PeptidLiganden exprieren。Danach etableten AAV-Kollektion，in der jedes Virus and Oberfläche ein Anderes，der Sequenz Ranomisiertes Peptid trägt(=AAV-Peptidbank)。我们的银行是一家很大的银行，死于一家很小的银行。我们进行了AAV-Peptidbanken etablieren Sowie Ihre体外有效和优化筛选。他说：“这是一件很重要的事情，因为它是一件很重要的事情。

Der Gentherapie systemischer Krankheiten wie metastasierte Tumoren oder Muskeldystrophien steht die fehlende Spezifität der Gentransfervehikel (Vektoren) entgegen. Liganden zu gewebespezifisch exprimierten Rezeptoren werden im beantragten Projekt verwendet, um Vektoren spezifisch auf bestimmte Zelltypen zu lenken. So wird ihre Effektivität im Zielgewebe erhöht und gesundes Gewebe verschont. Wir entwickelten Vektoren auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV), die an der Oberfläche Peptidliganden exprimieren, die ein "Umlenken" der Vektoren von ihrem natürlichen auf einen alternativen Rezeptor ermöglichen. Danach etablierten wir eine AAV-Kollektion, in der jedes Virus an der Oberfläche ein anderes, in der Sequenz randomisiertes Peptid trägt (= AAV-Peptidbank). Aus einer solchen Bank werden im beantragten Projekt solche AAV-Klone isoliert, die an gewebespezifische Rezeptoren binden. Wir werden AAV-Peptidbanken etablieren sowie ihre Selektion in vitro validieren und optimieren. Dies führt zur Isolierung von zelltyp-spezifisch bindenden AAV-Klonen, deren Liganden zur Produktion von zelltypspezifischen Vektoren verwendet wird.