Development of gene therapy for congenital adrenal hyperplasia using AAV vectors and iPS cells

使用 AAV 载体和 iPS 细胞开发先天性肾上腺增生症基因治疗

• 批准号: 16K10005
• 负责人: Naiki Yasuhiro
• 金额: $ 3万
• 依托单位: National Center for Child Health and Development
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2016
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2016-04-01 至 2019-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-16K10005/
• 关键词: 先天性副腎皮質過形成症; 遺伝子治療; アデノウィルス随伴ウィルスベクター; 21水酸化酵素欠損症; 11β水酸化酵素欠損症; 先天性副腎皮質過形成; ips細胞

项目成果

Extra-adrenal induction of <i>Cyp21a1</i> ameliorates systemic steroid metabolism in a mouse model of congenital adrenal hyperplasia

<i>Cyp21a1</i> 的肾上腺外诱导可改善先天性肾上腺增生小鼠模型的全身类固醇代谢

• DOI: 10.1507/endocrj.ej16-0112
• 发表时间: 2016
• 期刊: Endocrine Journal
• 影响因子: 2
• 作者: Naiki Y;Miyado M;Horikawa R;Katsumata N;Onodera M;Pang S;Ogata T and Fukami M.
• 通讯作者: Ogata T and Fukami M.

Introduction of Cyp21a1 with AAV vector ameliorates systemic steroid metabolism in a mouse model of CAH

将 Cyp21a1 与 AAV 载体一起引入可改善 CAH 小鼠模型中的全身类固醇代谢

• 发表时间: 2016
• 作者: Hiwatari M;Seki M;Kimura S;Sekiguchi M;Kubota Y;Watanabe K;Takita J;Yasuhiro Naiki
• 通讯作者: Yasuhiro Naiki

Induction of CYP21A2 with AAV vector for Gene Therapy of CAH

AAV 载体诱导 CYP21A2 用于 CAH 基因治疗

• 发表时间: 2017
• 作者: 渡邉健太郎;加藤元博;張田豊;関口昌央;塩澤亮輔;樋渡光輝;滝田順子;岡 明;内木康博;樋渡 光輝;内木康博;Yasuhiro Naiki
• 通讯作者: Yasuhiro Naiki

AAVベクターを用いた遺伝子導入による先天性副腎皮質過形成の遺伝子治療の試み

使用 AAV 载体进行基因转移治疗先天性肾上腺皮质增生症的尝试

• 发表时间: 2018
• 作者: 渡邉健太郎;加藤元博;張田豊;関口昌央;塩澤亮輔;樋渡光輝;滝田順子;岡 明;内木康博
• 通讯作者: 内木康博