筋ジストロフィー胎児治療の可能性を探る
筋ジストロフィー胎児治療の可能性を探る
探索治疗胎儿肌营养不良症的可能性
批准号：
22K19509
负责人：
金川 基
金额：
$4.16万
依托单位：
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
财政年份：
2022
资助国家：
日本
项目状态：
未结题
起止时间：
2022-06-30 至 2025-03-31
关键词：
中文摘要
翻译
ジストログリカン異常症（DG異常症）とよばれる一群の筋ジストロフィーでは、筋前駆細胞の障害や大脳皮質形成不全など、胎生期にすでに病的変化が生じている。本計画では発症の分子・細胞メカニズムに基づく胎児治療のProof-of-Conceptを得ることを目的とする。具体的には、DG異常症のモデルマウスを用いて、胎仔期での介入によって治療効果が得られるか明らかにする。これまで、胎仔期治療のモデルとしてDG異常症遺伝子のフクチンやISPDのcKOマウスや病原性点変異のノックインマウスを複数系統作出した。いずれも胎仔期から病変を呈することを確認した。胎仔期介入のためのウイルスベクターも完成し、代謝物療法用の投与化合物も入手した。今後、これらを用いた胎仔期治療を進めていく。
英文摘要
ジストログリカン異常症（DG異常症）とよばれる一群の筋ジストロフィーでは、筋前駆細胞の障害や大脳皮質形成不全など、胎生期にすでに病的変化が生じている。本計画では発症の分子・細胞メカニズムに基づく胎児治療のProof-of-Conceptを得ることを目的とする。具体的には、DG異常症のモデルマウスを用いて、胎仔期での介入によって治療効果が得られるか明らかにする。これまで、胎仔期治療のモデルとしてDG異常症遺伝子のフクチンやISPDのcKOマウスや病原性点変異のノックインマウスを複数系統作出した。いずれも胎仔期から病変を呈することを確認した。胎仔期介入のためのウイルスベクターも完成し、代謝物療法用の投与化合物も入手した。今後、これらを用いた胎仔期治療を進めていく。
期刊论文(0)
专著(0)
科研奖励(0)
会议论文
愛媛大学大学院医学系研究科医化学・細胞生物学講座
爱媛大学医学研究科医学化学与细胞生物学系
爱媛大学医学研究科医学化学与细胞生物学系
DOI：
--
发表时间：
期刊：
影响因子：
--
作者：
[]
通讯作者：
糖鎖異常型筋ジストロフィーの発症機序にもとづいたCDP-リビトール補充療法の開発
基于聚糖异常性肌营养不良症发病机制开发CDP-核糖醇替代疗法
基于聚糖异常性肌营养不良症发病机制开发CDP-核糖醇替代疗法
DOI：
--
发表时间：
2022
期刊：
影响因子：
--
作者：
[福田敦夫, 金川 基]
通讯作者：
金川 基
リビトールリン酸という新規糖鎖ユニットの発見と疾患
一种称为磷酸核糖醇的新糖链单元的发现与疾病
一种称为磷酸核糖醇的新糖链单元的发现与疾病
DOI：
--
发表时间：
2022
期刊：
影响因子：
--
作者：
[Hiroaki WAKE, 福原茂朋, 山城義人, 金川 基]
通讯作者：
金川 基
新規リビトールリン酸修飾の分子基盤の解明と筋ジストロフィー治療法開発への展開
-
批准号：21H02685
-
项目类别：Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
-
资助金额：$11.07万
-
财政年份：2021
-
负责人：金川 基
-
依托单位：
細胞膜安定性維持システムの破綻によるトランスポートソーム異常と病態
-
批准号：20056020
-
项目类别：Grant-in-Aid for Scientific Research on Priority Areas
-
资助金额：$3.07万
-
财政年份：2008
-
负责人：金川 基
-
依托单位：
海外基金
