COMP B-NATIONAL SB PATIENT REGISTRY AT THE BOSTON CHILDRENS HOSPITAL

本提案是对RFA-10 DD-1019 - 10001：改善研究方法的回应。 脊柱裂（SB）患者的护理和结局，我们正在申请组件 B：国家脊柱裂患者登记处。 SB是最常见的永久性残疾出生 缺陷，估计美国目前有160，000人患有这种疾病。 SB患者的护理是复杂的，需要各种专家的协调。在 在美国，估计有96家诊所为SB患者提供护理。然而， 诊所之间的干预措施和结果存在差异。NSBPR是为了收集和 研究有关干预措施、临床结局和护理质量的大量纵向数据 美国各诊所的SB患者。SB护理和研究有着悠久的历史 在BCH，可以追溯到20世纪70年代末，当时Alan Retik和Stuart Bauer博士建立了第一个SB 新英格兰的一家诊所。在随后的几十年里，诊所稳步增长，2012年，我们 授予具有竞争力的内部“中心”称号，导致脊柱裂BCH中心 和脊髓疾病由于我们相对较大的SB人口约800 患者，我们在创新治疗、手术和诊断方面的既定记录 程序，以及我们在过去几年中作为一个非政府组织资助的网站所表现出的承诺， 建议BCH SBC成为NSBPR中的资助站点。作为一个新的资助网站，BCH SBC 将实现以下目标：第一，扩大NSBPR的招生人数， 我们项目中的每一位合格患者 具体来说，我们的目标是招募并提交600名 在未来五年内，SB患者。第二，加强纵向卫生数据收集 一项为期五年的研究， 期 第三，利用NSBPR数据和最先进的临床研究方法来回答 假设驱动的问题，符合SB社区的研究重点。我们的数据 代表了新英格兰的SB人口的重要组成部分，这将是一个宝贵的 对国家战略伙伴关系审查的贡献，涉及研究干预措施和结果之间的差异， 诊所和确定SB患者的最佳实践。此外，我们的中心将带来新的 最先进的临床研究方法，以解决基本的和未回答的研究 与提高我们对SB及其管理层的理解有关的问题 SB患者的寿命。

This  proposal  is  in  response  to  RFA-­DD-­19-­001:  Research  Approaches  to  Improve  the  Care and Outcomes of People Living with Spina Bifida (SB), and we are applying for Component  B:  National  Spina  Bifida  Patient  Registry.  SB  is  the  most  common  permanently  disabling  birth  defect, with an estimated 160,000 people in the United States currently living with this condition.  The care of patients with SB is complex, and requires coordination of a variety of specialists. In  the United States, an estimated 96 clinics provide care for patients with SB. However, there are  differences in interventions and outcomes among clinics. The NSBPR was created to collect and  study a large pool of longitudinal data on interventions, clinical outcomes and the quality of care  of people with SB across various clinics from the US. SB care and research have a long history  at BCH, dating to the late 1970’s when Drs. Alan Retik and Stuart Bauer established the first SB   clinic in New England. Over the ensuing decades, the clinic steadily grew, and in 2012 we were  awarded a competitive internal “Center” designation, resulting in the BCH Center for Spina Bifida   and Spinal Cord Conditions. Because of our relatively large SB population of approximately 800  patients,  our  established  track  record  of  innovative  treatments,  surgeries,  and  diagnostic  procedures,  and  our  demonstrated  commitment  as  a  non-­funded  site  for  last  several  years,  we  propose that the BCH SBC be a funded site in the NSBPR. As a new funded site, the BCH SBC  will achieve the following aims: first, expand the enrollment numbers in the NSBPR and approach  each  eligible  patient  in  our  program.  Specifically,  our  goal  is  to  enroll  and  submit  data  on  600  patients with SB over the next five years. Second, enhance longitudinal data collection on health  status,  clinical  care,  and  outcomes  for  consented  patients  to  the  NSBPR  over  a  five-­year  study  period.  Third,  utilize  NSBPR  data  and  state-­of-­the-­art  clinical  research  methods  to  answer  hypothesis-­driven questions that align with the research priorities of the SB community. Our data  represent  a  significant  portion  of  New  England’s  SB  population,  and  it  will  be  a  valuable  contribution to the NSBPR regarding studying differences in interventions and outcomes among  clinics and determining the best practices for people with SB. In addition, our center will bring new  state-­of-­the-­art  clinical  research  methods  to  address  essential  and  unanswered  research  questions that are relevant to improving our understanding of SB and its management across the  lifespan of individuals with SB.