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CEREDASE TREATMENT OF GAUCHER DISEASE

CEREDASE TREATMENT OF GAUCHER DISEASE
戈谢病的 CEREDASE 治疗
批准号：
3785259
负责人：
GREGORY A GRABOWSKI
金额：
$0.0万
依托单位：
MOUNT SINAI SCHOOL OF MEDICINE OF CUNY
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
--
资助国家：
美国
项目状态：
未结题
起止时间：
至
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/3785259
关键词：
Gaucher's disease child (0-11) enzyme therapy glucosylceramidase human subject human therapy evaluation metabolism disorder chemotherapy pediatric pharmacology

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
本研究的目的是评价酶的功效 缓解戈谢病体征和症状的替代品 1型。 目标是开发早期评估的技术， 治疗效果 长期目标是确定 前瞻性地研究了疾病严重程度、分子缺陷和 对治疗的反应。
英文摘要
Objective of the research is to evaluate the efficacy of enzyme replacement for the alleviation of signs and symptoms of Gaucher disease Type 1. The goal is to develop techniques for early assessment of therapeutic effectiveness. Long term objective is to determine prospectively the relationship of disease severity, molecular defect and response to therapy.
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会议论文
EVALUATION OF RECOMBINANT HUMAN MACROPHAGE TARGETED BETA-GLUCOCEREBROSIDASE
CEREDASE TREATMENT OF GAUCHER DISEASE
ENZYME AUGMENTATION THERAPY OF GAUCHER DISEASE
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