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ENZYME REPLACEMENT THERAPY FOR FABRY DISEASE

ENZYME REPLACEMENT THERAPY FOR FABRY DISEASE
法布里病的酶替代疗法
批准号：
6264361
负责人：
Christine Eng
金额：
$4.76万
依托单位：
MOUNT SINAI SCHOOL OF MEDICINE OF CUNY
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1998
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1998-12-01 至 1999-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6264361
关键词：
Fabry's disease alpha galactosidase clinical research clinical trials dosage drug screening /evaluation enzyme deficiency enzyme therapy human subject human therapy evaluation metabolism disorder chemotherapy pharmacokinetics

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This is a multi-dose, non-randomzed, open-label study in 15 patients with Fabry disease. This study is designed to investigate the safety and the pharmacokinetic and pharmacodynamic effects of r-h-alphaGAL in patients with Fabry disease.
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Clinical Sequencing Core Facility for the Undiagnosed Diseases Network
  • 批准号：
    8773834
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $44.25万
  • 财政年份：
    2014
  • 负责人：
    Christine Eng
  • 依托单位：
    BAYLOR COLLEGE OF MEDICINE
Clinical Sequencing Core Facility for the Undiagnosed Diseases Network (UDN)
  • 批准号：
    9927850
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $84.8万
  • 财政年份：
    2014
  • 负责人：
    Christine Eng
  • 依托单位：
    BAYLOR COLLEGE OF MEDICINE
Clinical Sequencing Core Facility for the Undiagnosed Diseases Network (UDN)
  • 批准号：
    10205125
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $95.1万
  • 财政年份：
    2014
  • 负责人：
    Christine Eng
  • 依托单位：
    BAYLOR COLLEGE OF MEDICINE
Clinical Sequencing Core Facility for the Undiagnosed Diseases Network
  • 批准号：
    8930751
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $69.34万
  • 财政年份：
    2014
  • 负责人：
    Christine Eng
  • 依托单位：
    BAYLOR COLLEGE OF MEDICINE
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