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STUDY AND TREATMENT OF INBORN ERROR OF METABOLISM

STUDY AND TREATMENT OF INBORN ERROR OF METABOLISM
先天性代谢缺陷的研究和治疗
批准号：
6274723
负责人：
JESS G THOENE
金额：
$2.15万
依托单位：
UNIVERSITY OF MICHIGAN AT ANN ARBOR
依托单位国家：
美国
项目类别：
财政年份：
1997
资助国家：
美国
项目状态：
已结题
起止时间：
1997-12-01 至 1998-11-30
来源：
https://reporter.nih.gov/project-details/6274723
关键词：
clinical research glycogen storage disease human subject human therapy evaluation inborn aminoacid metabolism disorder inborn metabolism disorder inborn urea cycle disorder metabolism disorder chemotherapy patient care management

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项目成果

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Patients with inborn errors of metabolism including amino acid disorders, urea cycle disorders, glycogen storage disorders and biopterin dificiency have been studied. Patients with inborn errors of metabolism require continued evaluation of treatment protocols, since optimal outcome does not occur in all patients.
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TK019: A Study of Replagal Enzyme Replacement Therapy
  • 批准号：
    7044000
  • 项目类别：
  • 资助金额：
    $0.3万
  • 财政年份：
    2003
  • 负责人：
    JESS G THOENE
  • 依托单位：
    TULANE UNIVERSITY OF LOUISIANA
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