Agent de transfection biotechnologique

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Les outils de transfection cellulaire sont mondialement employés de la recherche académique fondamentale à la production de protéines recombinantes thérapeutiques en industrie. Ce projet consiste à développer et valider le premier prototype d'un système non viral de transfection cellulaire. Cet agent de transfection propose une nouvelle approche de transfection jamais employée en combinant différents domaines protéiques. Basé sur différentes avancées biotechnologiques innovatrices, cet agent permettra du même coup de lier fortement l'ADN étranger, de pénétrer la membrane cytoplasmique et de rejoindre le génome des cellules de mammifère. Au niveau académique, l'étude et la guérison définitive des maladies génétiques causées par la mutation d'un seul gène, comme les dystrophies musculaires, consiste entre autre à introduire un ADN non muté dans les cellules en culture du patient. Malheureusement, aucun agent de transfection actuel ne permet la livraison de cet ADN de manière efficace, définitive et sans danger. Du point de vue industriel, les mêmes techniques de transfection non virale sont utilisées dans le processus de production de protéines recombinantes. Les virus peuvent être utilisés mais ne conviennent pas aux projets destinés à la thérapie chez l'humain pour des raisons de sécurité du traitement. Pour leur part, les agents non viraux disponibles ne permettent pas la transfection transitoire cellulaire à grande échelle avec une efficacité économiquement viable. Ainsi, le développement d'un système de transfection basé sur une toute nouvelle approche biotechnologique innovatrice pourrait combler les manquements dans ce domaine et rapporter à une multitude de champs scientifiques.