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Correction of the DMD gene with the CRISPR/Cas9 technology: restoring the reading frame and production of a dystrophin protein with an adequate structure.
利用CRISPR/Cas9技术校正DMD基因：恢复阅读框并产生具有适当结构的肌营养不良蛋白。
基本信息
- 批准号：366623
- 负责人：
- 金额：$ 7.29万
- 依托单位：
- 依托单位国家：加拿大
- 项目类别：Operating Grants
- 财政年份：2016
- 资助国家：加拿大
- 起止时间：2016-11-01 至 2017-11-01
- 项目状态：已结题
- 来源：
- 关键词：
项目摘要
The long-term aim of the project is to develop a therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) patients having any point mutation, duplication or exon deletion in the dystrophin gene between exons 48 and 57. This will be done by correcting the dystrophin
该项目的长期目标是开发一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的方法，这些患者在肌营养不良蛋白基因外显子48和57之间存在任何点突变，重复或外显子缺失。这将通过纠正肌营养不良蛋白
项目成果
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专著数量（0）
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会议论文数量（0）
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Correction with the Prime editing technology of point mutations responsible for Duchenne Muscular Dystrophy.
使用 Prime 编辑技术纠正导致杜氏肌营养不良症的点突变。
- 批准号：
472649 - 财政年份：2022
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
Development of a rapid and simple test to detect the COVID-19 variants that can be used in remote areas and developing countries.
开发一种快速、简单的测试来检测可在偏远地区和发展中国家使用的 COVID-19 变种。
- 批准号：
448988 - 财政年份：2021
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
Removal of the GAA repeat with the CRISPR/Cas9 system in Friedreich patient cells and in the YG8sR mouse model."
在 Friedreich 患者细胞和 YG8sR 小鼠模型中使用 CRISPR/Cas9 系统去除 GAA 重复序列。”
- 批准号：
400052 - 财政年份：2019
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
Alzheimer treatment based on the editing of the Amyloid Precursor Protein gene
基于淀粉样前体蛋白基因编辑的阿尔茨海默病治疗
- 批准号：
325047 - 财政年份：2015
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
Phase I/II clinical trial of myoblast transplantation to Duchenne Muscular Dystrophy patients.
杜氏肌营养不良症患者成肌细胞移植的 I/II 期临床试验。
- 批准号：
279698 - 财政年份：2013
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
Correction of the dystrophin gene with Zinc Finger Proteins and TAL effector nuclease.
使用锌指蛋白和 TAL 效应核酸酶校正肌营养不良蛋白基因。
- 批准号：
251647 - 财政年份：2012
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
Development of a treatment for Friedreich ataxia based on the administration of TALE proteins targeting the frataxin promoter.
基于施用靶向 frataxin 启动子的 TALE 蛋白开发一种治疗 Friedreich 共济失调的方法。
- 批准号：
268465 - 财政年份：2012
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
Can laminin-111 be used to treat Duchenne Muscular Dystrophy alone or in combination with myoblast transplantation?
laminin-111 可以单独使用还是与成肌细胞移植联合治疗杜氏肌营养不良症？
- 批准号：
237044 - 财政年份：2011
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
Inhibition of myostatin receptor expression to improve MPC transplantation.
抑制肌生长抑制素受体表达以改善 MPC 移植。
- 批准号：
179315 - 财政年份：2009
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
Treatment of muscular dystrophies with autologous genetically corrected iPS.
使用自体基因校正 iPS 治疗肌营养不良症。
- 批准号：
196521 - 财政年份：2009
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
相似海外基金
Patient iPSC-derived brain organoids as a model for cognitive phenotypes of Duchenne muscular dystrophy
患者 iPSC 衍生的脑类器官作为杜氏肌营养不良症认知表型的模型
- 批准号：
24K18635 - 财政年份：2024
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
Basic research on Muse cell transplantation for Duchenne muscular dystrophy
Muse细胞移植治疗杜氏肌营养不良症的基础研究
- 批准号：
23K05627 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Second generation arylhydrocarbon receptor antagonist, utrophin modulators for the treatment of Duchenne muscular dystrophy
第二代芳基烃受体拮抗剂、肌营养不良蛋白调节剂，用于治疗杜氏肌营养不良症
- 批准号：
MR/X014118/1 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Research Grant
Evaluating the nerve-muscle connection as a Duchenne muscular dystrophy therapeutic target
评估神经肌肉连接作为杜氏肌营养不良症治疗靶点
- 批准号：
488466 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
MICA: Strategy for heart repair in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) using genetically engineered autologous Mesoangioblasts
MICA：利用基因工程自体中成血管细胞修复杜氏肌营养不良症 (DMD) 的心脏的策略
- 批准号：
MR/X00466X/1 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Fellowship
Development of Utrophin Site Blocking Oligos (SBOs) to Treat Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
开发 Utropin 位点封闭寡核苷酸 (SBO) 来治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)
- 批准号：
10678195 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
The role of Pannexin 1 in Skeletal Muscle Regeneration and Duchenne Muscular Dystrophy
Pannexin 1 在骨骼肌再生和杜氏肌营养不良症中的作用
- 批准号：
477835 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Operating Grants
N6-Methyladenosine Methylome in Duchenne Muscular Dystrophy
N6-甲基腺苷甲基化在杜氏肌营养不良症中的应用
- 批准号：
10593310 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
Muscle-Specific CRISPR/Cas9 Exon Skipping for Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutics
肌肉特异性 CRISPR/Cas9 外显子跳跃用于杜氏肌营养不良疗法
- 批准号：
10679199 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：
3D Bioprinted Human Model of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Cardiomyopathy to Study Disease Progression with Imposed Force and Precise Gene Editing
杜氏肌营养不良症 (DMD) 心肌病的 3D 生物打印人体模型，通过施加力和精确的基因编辑来研究疾病进展
- 批准号：
10628962 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 7.29万 - 项目类别：