Development of a treatment for Friedreich ataxia based on the administration of TALE proteins targeting the frataxin promoter.

基于施用靶向 frataxin 启动子的 TALE 蛋白开发一种治疗 Friedreich 共济失调的方法。

基本信息

  • 批准号:
    268465
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 11.66万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 财政年份:
    2012
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2012-09-01 至 2013-09-01
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

Friedreich's ataxia is caused by a reduced expression of frataxin due to a longer GAA trinucleotide repetition in intron 1 of this gene. A potential treatment for Friedreich's ataxia is thus to increase frataxin gene expression. The gene coding for TALE p
弗里德赖希共济失调症是由于卵黄蛋白的内含子1中的GAA三核苷酸重复较长而导致卵黄蛋白表达减少引起的

项目成果

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