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Development of a treatment for Friedreich ataxia based on the administration of TALE proteins targeting the frataxin promoter.

Development of a treatment for Friedreich ataxia based on the administration of TALE proteins targeting the frataxin promoter.
基于施用靶向 frataxin 启动子的 TALE 蛋白开发一种治疗 Friedreich 共济失调的方法。
批准号:
268465
负责人:
Tremblay Jacques P
金额:
$11.66万
依托单位:
依托单位国家:
加拿大
项目类别:
Operating Grants
财政年份:
2012
资助国家:
加拿大
项目状态:
已结题
起止时间:
2012-09-01 至 2013-09-01

项目摘要

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Friedreich's ataxia is caused by a reduced expression of frataxin due to a longer GAA trinucleotide repetition in intron 1 of this gene. A potential treatment for Friedreich's ataxia is thus to increase frataxin gene expression. The gene coding for TALE p
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会议论文
Correction with the Prime editing technology of point mutations responsible for Duchenne Muscular Dystrophy.
  • 批准号:
    472649
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 资助金额:
    $7.29万
  • 财政年份:
    2022
  • 负责人:
    Tremblay Jacques P
  • 依托单位:
Development of a rapid and simple test to detect the COVID-19 variants that can be used in remote areas and developing countries.
  • 批准号:
    448988
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 资助金额:
    $14.51万
  • 财政年份:
    2021
  • 负责人:
    Tremblay Jacques P
  • 依托单位:
Removal of the GAA repeat with the CRISPR/Cas9 system in Friedreich patient cells and in the YG8sR mouse model."
  • 批准号:
    400052
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 资助金额:
    $54.89万
  • 财政年份:
    2019
  • 负责人:
    Tremblay Jacques P
  • 依托单位:
Correction of the DMD gene with the CRISPR/Cas9 technology: restoring the reading frame and production of a dystrophin protein with an adequate structure.
  • 批准号:
    366623
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 资助金额:
    $7.29万
  • 财政年份:
    2016
  • 负责人:
    Tremblay Jacques P
  • 依托单位:
国内基金
海外基金
Frataxin缺失诱导肠上皮细胞线粒体功能损伤在IBD发生发展中的 作用和机制研究
  • 批准号:
  • 项目类别:
    省市级项目
  • 资助金额:
    --
  • 批准年份:
    2024
  • 负责人:
    王沫
  • 依托单位:
Frataxin蛋白在迁飞昆虫隐花色素介导的光依赖磁感受中作用及机制
  • 批准号:
    --
  • 项目类别:
    面上项目
  • 资助金额:
    54万元
  • 批准年份:
    2022
  • 负责人:
    潘卫东
  • 依托单位:
Frataxin调控巨噬细胞胞葬功能在高血压心脏损伤与修复中的作用研究
  • 批准号:
    --
  • 项目类别:
    面上项目
  • 资助金额:
    55万元
  • 批准年份:
    2021
  • 负责人:
    沈伟利
  • 依托单位:
Frataxin 促进非小细胞肺癌免疫逃逸的机制研究
  • 批准号:
    LY22H160012
  • 项目类别:
    省市级项目
  • 资助金额:
    --
  • 批准年份:
    2021
  • 负责人:
    杜林勇
  • 依托单位: