Development of a treatment for Friedreich ataxia based on the administration of TALE proteins targeting the frataxin promoter.
基于施用靶向 frataxin 启动子的 TALE 蛋白开发一种治疗 Friedreich 共济失调的方法。
基本信息
- 批准号:268465
- 负责人:
- 金额:$ 11.66万
- 依托单位:
- 依托单位国家:加拿大
- 项目类别:Operating Grants
- 财政年份:2012
- 资助国家:加拿大
- 起止时间:2012-09-01 至 2013-09-01
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:
项目摘要
Friedreich's ataxia is caused by a reduced expression of frataxin due to a longer GAA trinucleotide repetition in intron 1 of
this gene. A potential treatment for Friedreich's ataxia is thus to increase frataxin gene expression. The gene coding for
TALE p
弗里德赖希共济失调症是由于卵黄蛋白的内含子1中的GAA三核苷酸重复较长而导致卵黄蛋白表达减少引起的
项目成果
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$ 11.66万 - 项目类别: