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Development, characterization and treatment of a Pex16 mouse model for Zellweger Spectrum Disorder

齐薇格谱系障碍 Pex16 小鼠模型的开发、表征和治疗

批准号：

486305

负责人：

Gosaine Amrita

金额：

$1.27万

依托单位：

McGill University

依托单位国家：

加拿大

项目类别：

Studentship Programs

财政年份：

2022

资助国家：

加拿大

项目状态：

已结题

起止时间：

2022-12-01 至 2023-12-01

来源：

https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=486305&lang=en

关键词：

Cns Mouse Model Gene Therapy Peroxisome Disorder Pex16 Tamoxifen Zellweger Spectrum Disorder

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Zellweger Spectrum Disorder (ZSD) is caused by mutations in any of 13 PEX genes encoding proteins required for peroxisome formation and function. Defects in PEX16 cause ZSD with central nervous system (CNS) related symptoms including leukodystrophy, spast

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