聚酰胺-胺型树状高分子(PAMAM dendrimer)是一种人工合成的新型生物可降解性阳离子纳米高分子材料，对材料表面氨基进行聚乙二醇（PEG）修饰可增加材料的生物相容性、降低细胞毒性。研究不同分子量及修饰度的PEG-PAMAM dendrimer的结构与功能的关系，在分子和细胞水平研究载体促进基因跨膜转运的细胞内过程机制，为合理设计载体系统提供依据。针对脂蛋白运输和代谢过程中的关键酶-脂蛋白脂酶（LPL）基因功能研究的特定需要，对PEG-PAMAM dendrimer载体系统进行合理设计和优化，在体外传代细胞和原代心肌细胞上对LPL RNA干扰（RNAi）有效序列进行筛选，获得最大LPL基因抑制效果的RNAi序列，用于家兔LPL基因敲下后研究该基因在脂代谢紊乱和动脉粥样硬化的发生、发展中的作用。本项目为基因载体的设计和应用研究开拓了新思路，对建立基因载体研究方法学技术平台有重要意义。