聚酰胺-胺型树状高分子(PAMAM dendrimer)是一种人工合成的纳米尺度的阳离子型高分子材料，对材料表面氨基进行聚乙二醇（PEG）修饰可增加材料的生物相容性、降低其细胞毒性和溶血毒性。以柔性结构的G5代和刚性结构的G7代PAMAM dendrimer为研究载体，对其表面氨基进行10%的PEG5000修饰取代。以PEG-PAMAM dendrimer为基因传递载体，在体外小鼠骨骼肌细胞系C2C12和人肝脏细胞系HepG2上，研究比较两种载体对质粒DNA的转染效率及促进质粒跨细胞膜转运的机理。结果表明，载体在HepG2细胞上促进质粒跨膜转运量与syndecan-4受体的表达量负相关，与caveolae内吞途径的关键蛋白CAV-1的表达量呈正相关；在C2C12上仅与syndecan-4正相关，与CAV-1无关。以此为基础，设计转染方案提高载体对基因的传递和表达效率。以肝脏和肌肉为靶点，分别研究载体对目的基因ApoE和LPL基因的体内表达效率，及转基因后对高胆固醇血症ApoE-/-小鼠和高甘油三脂血症LPL-/-小鼠的高脂表型的纠正作用。本研究为PEG-PAMAM dendrimer载体用于临床单基因缺陷所致的高脂血症病人的基因治疗奠定了研究基础。