靶向白血病干细胞(LSC)已成为白血病治疗的新策略。IL-3受体alpha链(CD123)是急性髓性白血病(AML)干细胞区别于造血干细胞的一个重要标志，是治疗白血病较为理想的靶点。此前，我们原核表达并纯化获得sCAR-IL3融和蛋白。实验显示，该融合蛋白可执行分子桥的功能将5型腺病毒Ad-EGFP导入AML细胞系KG-1中表型为CD34+CD38-CD123+的细胞群。另外，sCAR-IL3与5型溶瘤腺病毒Ad.SP联用可显著抑制KG-1的体外增殖水平。结果提示，通过CD123将溶瘤腺病毒导入AML LSC的策略是可行的。鉴于原核表达产物在应用上的局限性，我们拟对Ad.SP进行改造，包括使其携带sCAR-IL3基因，或在其外壳纤维蛋白上插入IL-3序列，获得靶向AML LSC的能力，并在细胞和动物水平上评价其疗效，以及作安全性分析。本项目的完成将为LSC的靶向治疗建立一个新的技术平台。