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脂质体转染反义核酸对β地中海贫血珠蛋白基因的调控
结题报告
批准号:
30360034
项目类别:
地区科学基金项目
资助金额:
17.0 万元
负责人:
赖永榕
依托单位:
学科分类:
H0802.红细胞与相关疾病
结题年份:
2006
批准年份:
2003
项目状态:
已结题
项目参与者:
马劼、陈萍、莫武宁、程鹏、宁自觉、蔡正文、邓东红、沈永奇、罗琳
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中文摘要
在广西各种常见基因型的β地中海贫血(β地贫)患者中,应用脂质体转染反义核酸技术在体外单独或同时封闭其红细胞内α珠蛋白基因及缺陷突变的β珠蛋白基因的异常剪接位点,采用红细胞体外液体培养技术、荧光定量RT-PCR技术、免疫印迹及流式细胞术等方法检测封闭前后红细胞内α珠蛋白基因及β珠蛋白基因mRNA水平的变化,观察其能否达到纠正α与非α珠蛋白链的比例失衡,增加HbA的合成,减少红细胞内包涵体的形成,减少溶血和骨髓无效红细胞生成的作用,本项目从基因水平调控β地贫患者红细胞内珠蛋白链的合成,为探讨反义技术治疗β地贫寻找新的靶点及最佳途径,为将来指导实验及临床研究β地贫的基因治疗提供新的思路。
英文摘要
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DOI:--
发表时间:--
期刊:
影响因子:--
作者:刘容容 赖永榕 马劼
通讯作者:刘容容 赖永榕 马劼
DOI:--
发表时间:--
期刊:
影响因子:--
作者:刘容容 赖永榕
通讯作者:刘容容 赖永榕
利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗血红蛋白H病的实验研究
  • 批准号:
    82060029
  • 项目类别:
    地区科学基金项目
  • 资助金额:
    34万元
  • 批准年份:
    2020
  • 负责人:
    赖永榕
  • 依托单位:
比较不同干细胞来源造血干细胞移植治疗重型地中海贫血移植后造血和免疫重建的研究
  • 批准号:
    81560024
  • 项目类别:
    地区科学基金项目
  • 资助金额:
    40.0万元
  • 批准年份:
    2015
  • 负责人:
    赖永榕
  • 依托单位:
靶向下调Bcl11A、SOX6及KLF1表达诱导β地中海贫血红细胞胎儿血红蛋白的作用及机制研究
  • 批准号:
    81360085
  • 项目类别:
    地区科学基金项目
  • 资助金额:
    50.0万元
  • 批准年份:
    2013
  • 负责人:
    赖永榕
  • 依托单位:
反义寡核苷酸对人源β地中海贫血鼠模型α珠蛋白基因的调控作用
  • 批准号:
    30860307
  • 项目类别:
    地区科学基金项目
  • 资助金额:
    25.0万元
  • 批准年份:
    2008
  • 负责人:
    赖永榕
  • 依托单位:
国内基金
海外基金