基因/药物载体的功能对其胞内转运和治疗效果有重要影响。本课题研究目标是设计合成新型多功能基因载体。实验首先合成新型类脂-阳离子聚合物，采用自组装技术组装新型多功能载基因纳米载体，获得同时具有长循环、靶向、内吞体逃逸等多功能纳米粒，是制备非病毒基因载体极具潜力的手段之一。课题验证了多功能纳米粒体内外基因转染效果，毒性较低，体外基因转染效果良好；具有良好的应用前景；同时研究多功能自组装纳米载体的细胞摄取、细胞内药物释放、入胞动力学及入胞机制等，明确了NGR利用CD13与小窝蛋白-1的共定位机制，介导载体利用小窝蛋白途径，有效提高载体转染效率；在上述工作基础上，通过自组装技术制备多功能药物/基因共递送载体，并验证了其共递送效果。上述工作在合成和组装新型多功能非病毒基因载体，提高载体基因转染效率方面取得一定进展，为基因/药物靶向治疗载体系统的进一步研究奠定基础，为肿瘤联合治疗提供了一种新思路、新工具和和新手段。