临床上高位周围神经损伤后骨骼肌失神经萎缩的防治是世界性难题。国内外研究发现胚胎神经干细胞移植于周围神经可存活并分化为神经元，但是能否分化为运动神经元目前无相关研究。项目申请者前一自然科学基金项目（编号：30271308）研究结果已经表明，胚胎神经干细胞可在体内分化为神经元和胶质细胞，并能防止骨骼肌失神经萎缩。在此基础上，本研究拟应用GFP大鼠进行骨髓基质干细胞的分离，培养和鉴定，并以lentivirus为载体，将BDNF质粒转染入骨髓基质干细胞，在体外以免疫组化方法观察其能否分化为运动神经元。然后应用BDNF质粒转染的骨髓基质干细胞移植于SD大鼠切断胫神经远端，证实BDNF质粒转染骨髓基质干细胞在体内可存活并可分化为运动神经元，利用电生理，分子生物学以及形态学等方法研究其对靶器官－失神经骨骼肌的影响及其在防治骨骼肌失神经萎缩中的作用，为骨髓基质干细胞移植防治骨骼肌失神经萎缩提供理论依据。