抗体靶向治疗在血液肿瘤中取得了显著的疗效，但目前仍然缺乏高效、价格适中、具有自主知识产权的抗体靶向药物。组成性表达于线粒体的F1F0 ATP酶β亚基在多种肿瘤细胞中都可以异位至细胞质膜表面，具有明显的肿瘤特异性。通过本项目的实施我们研制了具有自主知识产权的针对靶点ATP酶β亚基的抗体，并获得了人鼠单抗嵌合抗体，明确证明这种先导单抗药物在治疗儿童白血病中的应用潜力。研究结果显示ATP酶β亚基在儿童白血病中有特异高表达，抗ATP酶β亚基的抗体可以明显抑制白血病细胞的增殖，HL-60和MV4-11细胞的增殖抑制率均达到约50%，且具有明显的剂量依赖性；抗ATP酶β亚基的抗体可以诱导白血病细胞发生凋亡；并且我们的研究证明抗体的抑制作用主要通过抑制细胞ATP的合成。主要的研究成果以封面文章形式发表于J Exp Clin Cancer Res 杂志。通过本课题的实施明确了F1F0 ATP酶β亚基的膜异位与儿童白血病的临床关系，该蛋白膜异位与各白血病亚型的关系; 利用靶向F1F0 ATP酶β亚基的功能性抗体，通过体内外实验分析证明该抗体干预儿童白血病的有效性和安全性; 明确了该膜异位蛋白在肿瘤细胞增殖、凋亡、耐药中的功能及其机制; 证明膜异位F1F0 ATP酶β亚基是儿童白血病靶向治疗的新功能靶标。此外本项目共发表相关SCI文章9篇，申请获得省市级奖励3项，在此课题工作的基础上申请获得国家重大新药创制项目1项(No. 2012ZX09103301-040)，课题的主要技术指标均顺利完成。