骨髓库姆试验（+）血细胞减少症是由于某种原因导致机体产生抗骨髓造血细胞的自身抗体从而抑制和/或破坏骨髓造血细胞引起外周血细胞减少的一种自身免疫性血细胞减少性疾病。但自身抗体针对的靶点尚不清楚。本项目从以下两方面寻找靶抗原：1.促红细胞生成素（EPOR）：选取骨髓红系造血细胞上存在自身抗体的患者，采用体外培养、流式细胞术、RT-PCR及Western blot方法从不同层面验证EPOR为自身抗体作用的靶抗原之一。结果显示：（1）体外培养发现部分自身抗体阳性的患者CFU-E产率随EPO浓度增加无明显增加趋势；（2）细胞膜EPOR表达量明显低于自身抗体阴性组，EPOR与自身抗体呈显著负相关；（3）其EPOR mRNA表达水平明显高于自身抗体阴性组和正常对照组（P<0.05），提示其产生正常；（4）FACS分选骨髓红系造血细胞，Western blot检测EPOR下游信号通路Stst5蛋白水平明显高于正常对照组，而P-Stat5蛋白表达水平则明显低于正常对照组，提示其下游信号通路受抑；（5）利用甘氨酸缓冲液洗脱细胞膜上的自身抗体，再次检测EPOR水平可显著升高；2.其他靶抗原：采用蛋白质组学和质谱方法分离奠定靶抗原。研究结果显示骨髓库姆试验（+）血细胞减少症患者组骨髓上清液中IgG的阳性率为75%，明显高于病例对照组和正常对照组。造血细胞膜上共有五种蛋白可被自身抗体IgG识别，经质谱分析后得到2种跨膜蛋白：G蛋白偶联受体156变异体和P链和人红细胞带3蛋白胞内域晶体结构。本项目验证了骨髓库姆试验（+）血细胞减少症中三种靶抗原成分，为今后寻找此类疾病的起因、采取针对性防治提供实验室依据。共发表核心期刊论文9篇， SCI论文2篇已录用。