成体多潜能先祖细胞移植联合基因修饰治疗视网膜色素变性及其机制研究

成体多潜能先祖细胞(MAPCs)是一种最近发现的兼具胚胎干细胞与成体干细胞多种优点的细胞，它获取方便，源于骨髓等成体组织，且具有很强的增殖能力及向多胚层细胞分化的潜能，推测该细胞移植后不仅自身可能是一种用于治疗的理想细胞，还可以作为基因治疗的理想载体。本研究拟利用流式细胞仪，细胞免疫化学，免疫电镜和分子生物学等系列方法，通过观察该细胞（基因修饰或不修饰）移植后与视网膜色素变性模型（RCS）大鼠的病态视网膜局部微环境的相互作用与影响来证实上述推断。即研究该细胞移植后，局部的病态环境对其增殖及分化的影响，尤其是对分化方向的调节和改变；同时研究该细胞移植后对局部病态环境的改善情况，以及基因修饰细胞对视网膜的形态学与功能学方面的影响，深入探讨基因修饰细胞与视网膜两者间相互作用的机制，从而为MAPCs功能性分化及基因修饰治疗视网膜色素变性提供临床应用的理论依据。