Myostatin属于TGF-beta生长因子超家族成员之一，功能研究表明Myostatin是骨骼肌生长发育负调控因子。但是，目前对Myostatin在骨骼肌干细胞的激活、增殖与分化过程中的功能及作用机制并不清楚。近年来的研究发现miRNA参与骨骼肌干细胞的激活、增殖与分化过程的调控。因此，我们利用Myostatin基因敲除小鼠通过miRNA芯片的分析，系统筛选了骨骼肌组织中受Myostatin信号调控的miRNAs，发现miR-A受Myostatin信号的负调控。采用C2C12细胞系的体外（In vitro）研究表明miR-A能够促进骨骼肌细胞的分化。为了进一步分析miR-A对骨骼肌干细胞功能的调控作用，我们制备了miR-A转基因小鼠。miR-A转基因鼠的骨骼肌组织发育正常，与野生型小鼠相比，miR-A转基因鼠的骨骼肌干细胞数量显著减少。采用Cardiotoxin（CTX）诱导的骨骼肌损伤-再生模型，发现骨骼肌组织损伤1.5天和3.5天后Pax7+、MyoD+及Pax7+/MyoD+的细胞数量在miR-A转基因小鼠中均高于野生型小鼠，这些数据提示miR-A能够促进骨骼肌干细胞的激活与分化。进一步分析miR-A调控的靶基因，发现Pax7基因的3’-UTR含有miR-A的结合位点，通过报告基因分析表明miR-A可以靶向Pax7。miR-A转基因鼠骨骼肌组织中Pax7蛋白表达显著降低进一步证明miR-A可以调控Pax7基因的表达和功能。总之，本研究发现Myostatin负调控的miR-A能够通过靶向Pax7基因促进骨骼肌干细胞的激活与分化，从而促进骨骼肌再生。