高效的非病毒打靶载体系统- - 核糖体基因区打靶系统的构建及其在血友病A基因治疗中的应用

结题报告
项目介绍
AI项目解读

基本信息

  • 批准号：
    30700458
  • 项目类别：
    青年科学基金项目
  • 资助金额：
    17.0万
  • 负责人：
    刘雄昊
  • 依托单位：
    中南大学
  • 学科分类：
    H08.血液系统
  • 结题年份：
    2010
  • 批准年份：
    2007
  • 项目状态：
    已结题
  • 起止时间：
    2008-01-01 至2010-12-31

项目摘要

基因治疗将是21世纪临床医学中产生重大突破的领域，载体选择是目前基因治疗领域面临的最大难题，尽管病毒载体是目前基因治疗中广泛应用的载体，但其仍存在安全隐患。非病毒载体在基因治疗中的应用从而受到了高度重视。本室已构建了一种新型的非病毒打靶载体- - 人核糖体基因区打靶载体，该载体能将外源性治疗基因定点靶入到人类基因组的核糖体基因区进行有效表达。本研究拟对其同源引导序列长度进行优化，并结合利用能显著提高基因打靶效率的锌指酶，最终建立一个具有较高打靶效率的非病毒打靶系统。本研究还将利用该系统高效地将改造型的hFⅧ基因定点靶入到血友病A基因治疗的靶细胞- - 脐血来源的内皮祖细胞中进行高效、稳定表达，并进行NOD-SCID小鼠ex vivo途径的体内实验研究，为利用核糖体基因区打靶载体系统进行血友病A基因治疗的临床试验奠定重要的基础，同时会为利用非病毒载体进行单基因遗传病基因治疗提供新的思路。

结项摘要

项目成果

期刊论文数量（6）
专著数量（0）
科研奖励数量（0）
会议论文数量（0）
专利数量（0）
The transfection efficiency improvement of hrDNA targeting vectors with NLS peptid.
NLS 肽提高 hrDNA 靶向载体的转染效率。
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    Progress in Biochemistry and Biophysics
  • 影响因子：
    0.3
  • 作者：
    SHI Yan, LIU Xiong-Hao, LIANG De-Sheng
  • 通讯作者：
    SHI Yan, LIU Xiong-Hao, LIANG De-Sheng
以人皮肤成纤维细胞作为饲养层细胞培养人胚胎干细胞
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    现代生物医学进展
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    杨俊林;刘雄昊;喻姣玲
  • 通讯作者：
    喻姣玲
核糖体基因区打靶载体电转染肝细胞的孵育条件的优化
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    现代生物医学进展
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    曹善仁;刘慕君;刘雄昊
  • 通讯作者：
    刘雄昊
A non-viral vector for potential DMD gene therapy study by targeting a minidystrophin-GFP fusion gene into the hrDNA locus.
通过将微型肌营养不良蛋白-GFP 融合基因靶向 hrDNA 基因座，用于潜在 DMD 基因治疗研究的非病毒载体。
  • DOI：
    10.1093/abbs/gmp080
  • 发表时间：
    2009-12
  • 期刊：
    生物化学与生物物理学报
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    Junlin Yang, Xionghao Liu, Jiaoling Yu
  • 通讯作者：
    Junlin Yang, Xionghao Liu, Jiaoling Yu

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其他文献

特异性核糖体基因区打靶载体介导CDUPRT治疗肝癌的体内外研究
  • DOI：
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  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    科学通报
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    薛金锋;夏昆;王丽娜;薛志刚;潘乾;龙志高;刘雄昊;邬玲阡;梁德生;戴和平;夏家辉;蔡芳;李卓
  • 通讯作者：
    李卓
血友病A的基因治疗
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    中国临床药理学与治疗学
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    刘慕君;刘艳平;刘雄昊;LIU Mo-jun,LIU Yan-ping,LIU Xiong-haoCollege of Bi
  • 通讯作者：
    LIU Mo-jun,LIU Yan-ping,LIU Xiong-haoCollege of Bi
人源基因载体pHrn介导p53基因在Bel-7402中的抗癌研究(英文)
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    生物化学与生物物理进展
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    夏昆;张雅坤;李剑;尹彪;邬玲仟;龙志高;薛志刚;梁德生;戴和平;潘乾;刘雄昊;夏家辉
  • 通讯作者：
    夏家辉
表皮角质分化过程中的信号转导
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    中国现代医学杂志
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    刘雄昊;张译;刘慕君;刘艳平;LIU Xiong-hao1,ZHANG Yi2,LIU Mu-Jun1,LIU Yan-ping1;2.School of Basic Medical Science,Central South Un
  • 通讯作者：
    2.School of Basic Medical Science,Central South Un

其他文献

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刘雄昊的其他基金

iPS细胞的基因打靶和向间充质干细胞诱导分化技术平台的建立及其在肿瘤基因治疗中的应用研究
  • 批准号：
    81272540
  • 批准年份：
    2012
  • 资助金额：
    70.0 万元
  • 项目类别：
    面上项目

相似国自然基金

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课题项目：调控A型流感病毒诱导IFN-β表达的机制研究

AI项目摘要：

本研究聚焦于TRIM2蛋白在A型流感病毒诱导的IFN-β表达中的调控机制。A型流感病毒是全球性健康问题，其感染可导致严重的呼吸道疾病。IFN-β作为关键的抗病毒因子，其表达水平对抗病毒防御至关重要。然而，TRIM2如何调控IFN-β的表达尚未明确。本研究假设TRIM2通过与病毒RNA或宿主因子相互作用，影响IFN-β的产生。我们将采用分子生物学、细胞生物学和免疫学方法，探索TRIM2与A型流感病毒诱导IFN-β表达的关系。预期结果将揭示TRIM2在抗病毒免疫反应中的作用，为开发新的抗病毒策略提供理论基础。该研究对理解宿主抗病毒机制具有重要科学意义，并可能对临床治疗流感病毒感染提供新的视角。

AI项目思路：

科学问题：TRIM2如何调控A型流感病毒诱导的IFN-β表达？
前期研究：已有研究表明TRIM2参与抗病毒反应，但其具体机制尚不明确。
研究创新点：本研究将深入探讨TRIM2在IFN-β表达中的直接作用机制。
技术路线：包括病毒学、分子生物学、细胞培养和免疫检测技术。
关键技术：TRIM2与病毒RNA的相互作用分析，IFN-β启动子活性检测。
实验模型：使用A型流感病毒感染的细胞模型进行研究。

AI技术路线图

        graph TD
          A[研究起始] --> B[文献回顾与假设提出]
          B --> C[实验设计与方法学准备]
          C --> D[A型流感病毒感染模型建立]
          D --> E[TRIM2与病毒RNA相互作用分析]
          E --> F[TRIM2对IFN-β启动子活性的影响]
          F --> G[IFN-β表达水平测定]
          G --> H[TRIM2功能丧失与获得研究]
          H --> I[数据收集与分析]
          I --> J[结果解释与科学验证]
          J --> K[研究结论与未来方向]
          K --> L[研究结束]
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