小片段同源置换靶向修正造血干细胞β珠蛋白基因CD17的研究

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项目介绍
AI项目解读

基本信息

  • 批准号：
    30500544
  • 项目类别：
    青年科学基金项目
  • 资助金额：
    25.0万
  • 负责人：
    李熙鸿
  • 依托单位：
    四川大学
  • 学科分类：
    H0802.红细胞与相关疾病
  • 结题年份：
    2008
  • 批准年份：
    2005
  • 项目状态：
    已结题
  • 起止时间：
    2006-01-01 至2008-12-31

项目摘要

地中海贫血是一种严重威胁儿童生命安全的世界上最常见的单基因遗传病，目前尚缺乏有效的能推广应用的治疗方法。基因治疗是现代分子生物学与医学交叉发展形成的一个全新治疗领域。在临床治疗中有广阔的应用前景。小片段同源置换(SFHR)是近年发展起来的新型靶向基因重组修正技术。本研究以β-地中海贫血突变基因CD17为切入点，通过建立转基因造血干细胞和人造血干细胞/裸鼠异种移植物模型。体内外模拟造血干细胞正常增殖、分化过程，力图在细胞和动物水平上揭示SFHR靶向修正CD17基因对造血干细胞子代β珠蛋白基因和β珠蛋白的影响，并基于此设计可能应用于重型β-地中海贫血CD17患儿的基因治疗。本研究把基因治疗和医学遗传学的研究热点和难点有机的结合起来，将促进造血系统单基因遗传病基因治疗的基础和应用研究。也为单基因遗传病的基因治疗提供了新的思路。

结项摘要

项目成果

期刊论文数量（6）
专著数量（0）
科研奖励数量（1）
会议论文数量（1）
专利数量（0）
急性溶血性贫血患儿人类骨髓端粒酶催化亚单位的表达
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    实用儿科临床杂志， 2008， 23 (8) ：606-608
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
  • 通讯作者：
小片段同源置换靶向基因治疗的研究进展
  • DOI：
    10.3760/cma.j.issn.1673-419x.2006.02.002
  • 发表时间：
    2006-03
  • 期刊：
    国际输血及血液学杂志, 29(2),101-104, 2006/2
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
  • 通讯作者：
初治急性淋巴细胞白血病患儿外周血人类端粒酶催化亚单位表达与细胞因子网络紊乱的关系
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    实用儿科临床杂志,23(9),686-688,2008/5.
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
  • 通讯作者：
Expression of human telomerase reverse transcriptase in bone marrow CD34+ cells from patients with beta-thalassemia major
重型β地中海贫血患者骨髓CD34细胞中人端粒酶逆转录酶的表达
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
  • 通讯作者：
重型珠蛋白生成障碍性贫血患儿基因突变及免疫紊乱的特点
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    实用儿科临床杂志,20(12),1181-1183,2005/12.
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
  • 通讯作者：

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其他文献

整合素连接激酶在新生鼠缺氧缺血性脑损伤中的表达及作用
  • DOI：
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  • 发表时间：
    2014
  • 期刊：
    临床儿科杂志
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    唐军;伍金林;李熙鸿;母得志
  • 通讯作者：
    母得志

其他文献

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P2X7受体串话细胞焦亡和自噬在幼年脓毒症相关性脑损伤中的作用机制
  • 批准号：
    82071353
  • 批准年份：
    2020
  • 资助金额：
    55 万元
  • 项目类别：
    面上项目

相似国自然基金

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课题项目：调控A型流感病毒诱导IFN-β表达的机制研究

AI项目摘要：

本研究聚焦于TRIM2蛋白在A型流感病毒诱导的IFN-β表达中的调控机制。A型流感病毒是全球性健康问题，其感染可导致严重的呼吸道疾病。IFN-β作为关键的抗病毒因子，其表达水平对抗病毒防御至关重要。然而，TRIM2如何调控IFN-β的表达尚未明确。本研究假设TRIM2通过与病毒RNA或宿主因子相互作用，影响IFN-β的产生。我们将采用分子生物学、细胞生物学和免疫学方法，探索TRIM2与A型流感病毒诱导IFN-β表达的关系。预期结果将揭示TRIM2在抗病毒免疫反应中的作用，为开发新的抗病毒策略提供理论基础。该研究对理解宿主抗病毒机制具有重要科学意义，并可能对临床治疗流感病毒感染提供新的视角。

AI项目思路：

科学问题：TRIM2如何调控A型流感病毒诱导的IFN-β表达？
前期研究：已有研究表明TRIM2参与抗病毒反应，但其具体机制尚不明确。
研究创新点：本研究将深入探讨TRIM2在IFN-β表达中的直接作用机制。
技术路线：包括病毒学、分子生物学、细胞培养和免疫检测技术。
关键技术：TRIM2与病毒RNA的相互作用分析，IFN-β启动子活性检测。
实验模型：使用A型流感病毒感染的细胞模型进行研究。

AI技术路线图

        graph TD
          A[研究起始] --> B[文献回顾与假设提出]
          B --> C[实验设计与方法学准备]
          C --> D[A型流感病毒感染模型建立]
          D --> E[TRIM2与病毒RNA相互作用分析]
          E --> F[TRIM2对IFN-β启动子活性的影响]
          F --> G[IFN-β表达水平测定]
          G --> H[TRIM2功能丧失与获得研究]
          H --> I[数据收集与分析]
          I --> J[结果解释与科学验证]
          J --> K[研究结论与未来方向]
          K --> L[研究结束]
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