M2b型急性髓系白血病（AML-M2b）是具有特异AML1-ETO融合基因的造血系统肿瘤，其发生可能是复杂的多步骤过程。全长AML1-ETO融合蛋白单独表达不足以导致白血病，而受体酪氨酸激酶C-KIT突变/高表达与AML-M2b密切相关。最新研究显示，截短型AML1-ETO融合基因选择性剪切转录本AML1-ETO9a在骨髓移植小鼠模型中单独表达即可致白血病，且全长AML1-ETO协同AML1-ETO9a发病小鼠的表型更接近于M2b型白血病，但具体机理未明。我们对AML1-ETO9a白血病小鼠模型及M2b初发患者的研究提示， AML1-ETO，AML1-ETO9a及C-KIT三者可能共同参与致病，且AML1-ETO9a和C-KIT具有极强相关性，可能是发病的重要机制所在。本研究旨在分子、细胞生物学及整体动物水平研究三者参与AML-M2b的致病机理。并为分子靶向治疗和药物筛选提供动物模型。