非病毒载体给药系统是实现安全高效基因治疗的重要发展方向。本项目采用拥有自主知识产权、具有细胞核靶向功能的糖脂型非病毒载体，研究基因给药系统的细胞内转运及亚细胞器靶向，探索基因给药系统的理化性质、空间结构与细胞摄取及细胞核靶向之间的内在规律。通过肿瘤模型细胞和肿瘤模型动物的基因转染研究，探明基因给药系统生物靶向与基因转染效率之间的相关性。在基因给药系统生物稳定性、安全性研究的基础上，分别从细胞水平（in vitro）和模型动物水平（in vivo）两种研究途径入手，通过揭示基因转染与基因治疗之间的内在联系，进一步阐述肿瘤体外基因治疗与体内基因治疗之间的内在规律性，为非病毒载体的基因转染与基因治疗研究提供新思路、新策略和新方法，丰富和发展非病毒载体基因治疗理论体系。