Therapeutic targeting of signaling pathways in muscular dystrophy.
Therapeutic targeting of signaling pathways in muscular dystrophy.
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DOI：
10.1007/s00109-009-0550-4
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发表时间：
2010-02
影响因子：
4.7
通讯作者：
Kumar, Ashok
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Bhatnagar, Shephali;Kumar, Ashok
肌营养不良是指一组遗传性疾病，导致严重的肌肉无力和骨骼肌质量的损失。虽然研究有助于了解肌肉萎缩症的分子基础，但仍然没有治愈这种毁灭性疾病的方法。许多研究表明，特异性蛋白质的原发性缺乏导致骨骼肌和心肌中几种细胞信号通路的异常激活，从而导致肌营养不良症的发病机制。使用遗传小鼠模型和药理学方法的研究提供了强有力的证据，表明调节特定细胞信号通路的活性对改善肌营养不良症患者的生活质量和延长预期寿命具有巨大的潜力。在本文中，我们概述了目前对不同细胞信号通路在疾病进展中的作用的了解，特别是肌肉萎缩症的不同模型和治疗的发展。
Muscular dystrophy refers to a group of genetic diseases that cause severe muscle weakness and loss of skeletal muscle mass. Although research has helped understanding the molecular basis of muscular dystrophy, there is still no cure for this devastating disorder. Numerous lines of investigation suggest that the primary deficiency of specific proteins causes aberrant activation of several cell signaling pathways in skeletal and cardiac muscle leading to the pathogenesis of muscular dystrophy. Studies using genetic mouse models and pharmacological approaches have provided strong evidence that the modulation of the activity of specific cell signaling pathways has enormous potential to improving the quality of life and extending the life expectancy in muscular dystrophy patients. In this article, we have outlined the current understanding regarding the role of different cell signaling pathways in disease progression with particular reference to different models of muscular dystrophy and the development of therapy.
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