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Interrogation of genome editing applications for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

Interrogation of genome editing applications for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
基因组编辑应用治疗杜氏肌营养不良症的质疑
批准号：
369764
负责人：
Cohn Ronald D
金额：
$69.66万
依托单位：
Hospital for Sick Children (Toronto)
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2017
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2017-09-01 至 2022-09-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=369764&lang=en
关键词：
Crispr Deletions Dmd Duchenne Muscular Dystrophy Dystrophin Gene Correction Gene Editing Open Reading Frame

项目摘要

项目成果

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中文摘要
翻译
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种毁灭性的神经肌肉疾病，没有治愈。高达70%的患者携带DMD基因的大缺失，导致肌营养不良蛋白（一种完整的肌肉蛋白）的缺失。基因组引擎研究进展
英文摘要
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a devastating neuromuscular disorder with no cure available. Up to 70% patients carry large deletions in the DMD gene resulting in the absence of dystrophin, an integral muscle protein. Recent advances in genome engine
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会议论文
Transcriptional control of disease modifiers for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
  • 批准号：
    387866
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $72.45万
  • 财政年份：
    2018
  • 负责人：
    Cohn Ronald D
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
CRISPR/Cas9 mediated modulation of gene expression for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
  • 批准号：
    351784
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $7.29万
  • 财政年份：
    2016
  • 负责人：
    Cohn Ronald D
  • 依托单位：
    Hospital for Sick Children (Toronto)
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