Selektion zielspezifisch bindender Gentherapievektoren mit randomisierten adeno-assoziiert viralen Peptidbanken

dergentherapie systememischer Krankheiten -转移性肿瘤dermuskeldystrophien stet die fehlende Spezifität dergentransfervehikel (Vektoren) entgegen。Liganden zu gewebespezifisch exprimierten Rezeptoren werden in beantragten project verwendet, um Vektoren spezifisch aubestestimestimen Zelltypen zulenken。所以wind是Effektivität im Zielgewebe erhöht and gesundes Gewebe verschont。Wir entwickelten Vektoren auf der Basis von adeno - associzierten Viren (AAV), die and der Oberfläche peptiliganden exprieren, die ein“Umlenken”der Vektoren von ihrem nat<s:1> rlichen auf einen alternativen Rezeptor ermöglichen。AAV-Kollektion，在jedes Virus和Oberfläche ein anderes中，在der Sequenz randomisiertes Peptid trägt中（= AAV-Peptidbank）。本项目主要研究AAV-Klone的分离、分离、分离、分离等问题。Wir werden aav - peptide - banken abablien的体外筛选、验证和优化。zelltypspezifisishen（德国），德国，德国，德国。

Der Gentherapie systemischer Krankheiten wie metastasierte Tumoren oder Muskeldystrophien steht die fehlende Spezifität der Gentransfervehikel (Vektoren) entgegen. Liganden zu gewebespezifisch exprimierten Rezeptoren werden im beantragten Projekt verwendet, um Vektoren spezifisch auf bestimmte Zelltypen zu lenken. So wird ihre Effektivität im Zielgewebe erhöht und gesundes Gewebe verschont. Wir entwickelten Vektoren auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV), die an der Oberfläche Peptidliganden exprimieren, die ein "Umlenken" der Vektoren von ihrem natürlichen auf einen alternativen Rezeptor ermöglichen. Danach etablierten wir eine AAV-Kollektion, in der jedes Virus an der Oberfläche ein anderes, in der Sequenz randomisiertes Peptid trägt (= AAV-Peptidbank). Aus einer solchen Bank werden im beantragten Projekt solche AAV-Klone isoliert, die an gewebespezifische Rezeptoren binden. Wir werden AAV-Peptidbanken etablieren sowie ihre Selektion in vitro validieren und optimieren. Dies führt zur Isolierung von zelltyp-spezifisch bindenden AAV-Klonen, deren Liganden zur Produktion von zelltypspezifischen Vektoren verwendet wird.