PKU-007：评估安全性和有效性的 2 期、多中心、开放标签研究-猫眼课题宝

PKU-007：评估安全性和有效性的 2 期、多中心、开放标签研究

批准号：

7951706

负责人：

Chester B. Whitley

金额：

$0.18万

依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

依托单位国家：

美国

项目类别：

财政年份：

2008

资助国家：

美国

项目状态：

已结题

起止时间：

2008-12-01 至 2009-11-30

来源：

https://reporter.nih.gov/project-details/7951706

项目摘要

项目成果

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中文摘要

翻译

这个子项目是许多研究子项目中利用资源由NIH/NCRR资助的中心拨款提供。子项目和调查员(PI)可能从NIH的另一个来源获得了主要资金，并因此可以在其他清晰的条目中表示。列出的机构是该中心不一定是调查人员的机构。这项研究将在由于BH4缺乏而患有高苯丙氨酸血症的受试者中测试一种实验性药物苯那普汀。高苯丙氨酸血症(HPA)是一种非常罕见的疾病，据估计全世界有450名患者。没有治愈的方法。控制这种疾病的机制是通过严格的饮食控制来维持血液中较低的苯丙氨酸水平。

英文摘要

This subproject is one of many research subprojects utilizing the resources provided by a Center grant funded by NIH/NCRR. The subproject and investigator (PI) may have received primary funding from another NIH source, and thus could be represented in other CRISP entries. The institution listed is for the Center, which is not necessarily the institution for the investigator. This study will test an experimental medication, Phenoptin, in subjects who have hyperphenylalaninemia due to a primary BH4 deficiency. Hyperphenylalaninemia (HPA) is a very rare disease, estimated to have 450 sufferers worldwide. There is no cure. The mechanism to control this disease is done through strict diet control in order to maintain a low blood phenylalanine level.

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科研奖励(0)

会议论文

MR Spectroscopy to Determine Neuroinflammation and Oxidative Stress in MPS I (NESTRASIL)

批准号：

8934179
项目类别：
资助金额：

$4.56万
财政年份：

2015
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

MR Spectroscopy to Determine Neuroinflammation and Oxidative Stress in MPS I (NESTRASIL)

批准号：

8907071
项目类别：
资助金额：

$4.56万
财政年份：

2014
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

The Lysosomal Disease Network's 10th Annual WORLD Symposium

批准号：

8793924
项目类别：
资助金额：

$2.0万
财政年份：

2013
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

The Lysosomal Disease Network's 10th Annual WORLD Symposium

批准号：

8648085
项目类别：
资助金额：

$1.5万
财政年份：

2013
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network-8th Annual WORLD Symposium

批准号：

8312091
项目类别：
资助金额：

$1.6万
财政年份：

2012
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network-9th Annual WORLD Symposium

批准号：

8456842
项目类别：
资助金额：

$2.83万
财政年份：

2012
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Administration

批准号：

8212824
项目类别：
资助金额：

$10.88万
财政年份：

2011
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

WORLD Symposium 2010 (Lysosomal Disease Network's 6th Annual Research Meeting)

批准号：

7915961
项目类别：
资助金额：

$3.5万
财政年份：

2010
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network

批准号：

8150442
项目类别：
资助金额：

$124.42万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network

批准号：

7937808
项目类别：
资助金额：

$139.23万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

RDCRC Administrative Unit

批准号：

7885746
项目类别：
资助金额：

$11.21万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network

批准号：

8545226
项目类别：
资助金额：

$124.87万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network Administrative Core

批准号：

10018658
项目类别：
资助金额：

$26.41万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network

批准号：

9803937
项目类别：
资助金额：

$123.92万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network

批准号：

10264848
项目类别：
资助金额：

$112.76万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network Pilot Core

批准号：

10264854
项目类别：
资助金额：

$7.27万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network

批准号：

8091863
项目类别：
资助金额：

$10.73万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

WORLD Symposium 2009 (Lysosomal Disease Network's 5th Annual Research Meeting)

批准号：

7740100
项目类别：
资助金额：

$2.0万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network

批准号：

10707869
项目类别：
资助金额：

$112.51万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

Lysosomal Disease Network Administrative Core

批准号：

10707870
项目类别：
资助金额：

$26.41万
财政年份：

2009
负责人：

Chester B. Whitley
依托单位：

UNIVERSITY OF MINNESOTA

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