Therapy of Genetic Disorders-Novel Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy.
Therapy of Genetic Disorders-Novel Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy.
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遗传性疾病的治疗 - 杜氏肌营养不良症的新疗法。
DOI：
10.1007/s40124-014-0044-x
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发表时间：
2014
影响因子：
1.9
通讯作者：
Chamberlain,JeffreyS
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Seto,JaneT;Bengtsson,NiclasE;Chamberlain,JeffreyS
杜氏肌营养不良症是一种遗传性、进行性肌肉萎缩性疾病，由肌营养不良蛋白基因突变引起。越来越多的方法正在走向临床测试，所有这些方法都旨在恢复肌营养不良蛋白的产生，并增强或保持肌肉质量。正在开发基因治疗方法以替换缺陷的肌营养不良蛋白基因或诱导突变基因产生肌营养不良蛋白。干细胞方法正在开发，以取代失去的肌肉细胞，同时也带来了新的肌营养不良蛋白基因。本文综述了近年来该领域的研究进展，重点介绍了其临床应用。
Duchenne muscular dystrophy is an inherited, progressive muscle-wasting disorder caused by mutations in the dystrophin gene. An increasing variety of approaches are moving towards clinical testing that all aim to restore dystrophin production and to enhance or preserve muscle mass. Gene therapy methods are being developed to replace the defective dystrophin gene or induce dystrophin production from mutant genes. Stem cell approaches are being developed to replace lost muscle cells while also bringing in new dystrophin genes. This review summarizes recent progress in the field with an emphasis on clinical applications.
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DOI：
10.1083/jcb.150.5.1085
发表时间：
2000-09-04
期刊：
The Journal of cell biology
影响因子：
--
作者：
Lee JY;Qu-Petersen Z;Cao B;Kimura S;Jankowski R;Cummins J;Usas A;Gates C;Robbins P;Wernig A;Huard J
通讯作者：
Huard J
用环孢菌素 A 进行有限时间的治疗后，同种异体移植的肌肉前体细胞可长期存活。
影响因子：
4.6
作者：
D. Watt;J. Morgan;T. Partridge
通讯作者：
T. Partridge
影响因子：
64.8
作者：
A. Zimmer;P. Gruss
通讯作者：
A. Zimmer;P. Gruss
有丝分裂后分化的肌管从杂合腺逆转录病毒模板中有效产生逆转录病毒载体
影响因子：
5.1
作者：
Michael L. Roberts;T. Athanasopoulos;M. Pohlschmidt;G. Duisit;F. Cosset;George Dickson
通讯作者：
George Dickson
DOI：
10.1007/s004290050237
发表时间：
1999-05-01
期刊：
ANATOMY AND EMBRYOLOGY
影响因子：
--
作者：
Bittner, RE;Schöfer, C;Wachtler, F
通讯作者：
Wachtler, F