The Promise and Challenge of In Vivo Delivery for Genome Therapeutics.
The Promise and Challenge of In Vivo Delivery for Genome Therapeutics.
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DOI：
10.1021/acschembio.7b00680
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发表时间：
2018-02-16
影响因子：
4
通讯作者：
Gilbert LA
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Wilson RC;Gilbert LA
基于crispr的基因组编辑技术有望实现无数新的疗法，以预防、治疗或治愈基于基因的疾病。然而，安全有效地递送基因组编辑酶是实现下一代基因疗法必须解决的重大挑战。从这个角度来看，我们总结了最近在开发酶工具来对抗遗传疾病的进展，并检查了目前的努力，将这些酶输送到需要纠正的细胞。已经用于传统基因治疗的病毒载体正被应用于体内基于CRISPR的治疗，新兴技术如基于纳米颗粒的CRISPR组件递送和预先组装的rna -蛋白质复合物的直接递送也在应用中。这些领域的成功将使基于crispr的基因组编辑疗法充分发挥其潜力。
CRISPR-based genome editing technologies are poised to enable countless new therapies to prevent, treat or cure diseases with a genetic basis. However, the safe and effective delivery of genome editing enzymes represents a substantial challenge that must be tackled to enable the next generation of genetic therapies. In this perspective we summarize recent progress in developing enzymatic tools to combat genetic disease and examine current efforts to deliver these enzymes to the cells in need of correction. Viral vectors already in use for traditional gene therapy are being applied to enable in vivo CRISPR-based therapeutics, as are emerging technologies such as nanoparticle-based delivery of CRISPR components and direct delivery of pre-assembled RNA-protein complexes. Success in these areas will allow CRISPR-based genome editing therapeutics to reach their full potential.
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影响因子：
14.9
作者：
Gaj T;Staahl BT;Rodrigues GMC;Limsirichai P;Ekman FK;Doudna JA;Schaffer DV
通讯作者：
Schaffer DV
影响因子：
4.2
作者：
Kattenhorn LM;Tipper CH;Stoica L;Geraghty DS;Wright TL;Clark KR;Wadsworth SC
通讯作者：
Wadsworth SC
DOI：
10.1007/s11481-016-9724-3
发表时间：
2017-03
期刊：
Journal of neuroimmune pharmacology : the official journal of the Society on NeuroImmune Pharmacology
影响因子：
--
作者：
Joshi CR;Labhasetwar V;Ghorpade A
通讯作者：
Ghorpade A
DOI：
10.1111/cts.12466
发表时间：
2017-07
期刊：
Clinical and translational science
影响因子：
--
作者：
Keeler AM;ElMallah MK;Flotte TR
通讯作者：
Flotte TR
影响因子：
64.8
作者：
Eyquem J;Mansilla-Soto J;Giavridis T;van der Stegen SJ;Hamieh M;Cunanan KM;Odak A;Gönen M;Sadelain M
通讯作者：
Sadelain M