Genome engineering tools for building cellular models of disease.
Genome engineering tools for building cellular models of disease.
复制标题
DOI：
10.1111/febs.13763
复制
发表时间：
2016-09
期刊：
影响因子：
--
通讯作者：
Musunuru K
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Lin J;Musunuru K
近年来，随着人类多能干细胞基因组编辑方法的发展，人类疾病的遗传基础研究取得了快速进展。基因组编辑的分化干细胞为尚未得到充分治疗的疾病的基因组基础提供了新的、更准确的见解，走向临床应用的基因组编辑为加快治疗性翻译提供了巨大的希望。在这里，我们回顾了基因组编辑技术的最新进展，以及它们在疾病建模和其他方面对人类生物学的应用。基因组编辑方法包括形成双链DNA断裂，然后是修复策略，导致敲除或定点突变。这种方法有助于研究来自健康个体或疾病突变个体的诱导多能干细胞(IPSCs)的基因功能。然后，可以将IPSCs分化为感兴趣的细胞类型，以便进一步研究。
With the recent development of methods for genome editing of human pluripotent stem cells, study of the genetic basis of human diseases has been rapidly advancing. Genome-edited differentiated stem cells have provided new and more accurate insights into genomic underpinnings of diseases for which there have not been adequate treatments, and moving toward clinical application of genome editing holds great promise for acceleration of therapeutic translation. Here we review recent advances in genome-editing technologies and their application to human biology in disease modeling and beyond. Genome-editing methods involve the formation of a double-stranded DNA break followed by a repair strategy resulting in either a knockout or site-specific mutagenesis. This approach canfacilitate the study of gene function in induced pluripotent stem cells (iPSCs) from healthy individuals or individuals with disease mutations. iPSCs can then be differentiated into the celltype of interest for further study.
登录
查看更多内容
影响因子：
46.9
作者：
通讯作者：
--
影响因子：
56.9
作者：
Boch, Jens;Scholze, Heidi;Bonas, Ulla
通讯作者：
Bonas, Ulla
影响因子：
46.9
作者：
Cho, Seung Woo;Kim, Sojung;Kim, Jin-Soo
通讯作者：
Kim, Jin-Soo
影响因子：
46.9
作者：
Kim, Yongsub;Kweon, Jiyeon;Kim, Jin-Soo
通讯作者：
Kim, Jin-Soo
影响因子：
8.8
作者：
Firth AL;Menon T;Parker GS;Qualls SJ;Lewis BM;Ke E;Dargitz CT;Wright R;Khanna A;Gage FH;Verma IM
通讯作者：
Verma IM