Platelets as delivery systems for disease treatments.
Platelets as delivery systems for disease treatments.
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DOI：
10.1016/j.addr.2010.06.007
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发表时间：
2010-09-30
影响因子：
16.1
通讯作者：
Montgomery, Robert R.
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Shi, Qizhen;Montgomery, Robert R.
血小板是小的、无核的、盘状的血细胞，在止血中起基本作用。血小板在细胞质颗粒内含有大量生物活性分子，这些分子对正常血小板功能至关重要。由于血小板在血液中循环通过身体，按需释放生物分子和介质，并参与止血以及许多其他病理生理过程，因此靶向表达血小板感兴趣的蛋白质并利用血小板作为疾病治疗的递送系统将是合乎逻辑的方法。本文综述了以血小板为载体的遗传性出血性疾病的基因治疗，特别是血小板源性FVIII在血友病A治疗中的应用。
Platelets are small, anucleate, discoid shaped blood cells that play a fundamental role in hemostasis. Platelets contain a large number of biologically active molecules within cytoplasmic granules that are critical to normal platelet function. Because platelets circulate in blood through out the body, release biological molecules and mediators on demand, and participate in hemostasis as well as many other pathophysiologic processes, targeting expression of proteins of interest to platelets and utilizing platelets as delivery systems for disease treatment would be a logical approach. This paper reviews the genetic therapy for inherited bleeding disorders utilizing platelets as delivery system, with a particular focus on platelet-derived FVIII for hemophilia A treatment.
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DOI：
10.1038/mt.2008.161
发表时间：
2008-10
期刊：
Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
影响因子：
--
作者：
通讯作者：
--
DOI：
10.1073/pnas.90.13.6125
发表时间：
1993-07-01
影响因子：
11.1
作者：
BUKRINSKY, MI;SHAROVA, N;STEVENSON, M
通讯作者：
STEVENSON, M
影响因子：
6.7
作者：
Damon, Andrea L.;Scudder, Lesley E.;Bahou, Wadie F.
通讯作者：
Bahou, Wadie F.
影响因子：
4.2
作者：
Chuah, MKL;Brems, H;Vandendriessche, T
通讯作者：
Vandendriessche, T
影响因子：
15.9
作者：
BENTFELD, ME;BAINTON, DF
通讯作者：
BAINTON, DF