CRISPR-Cas9 System as a Versatile Tool for Genome Engineering in Human Cells.
CRISPR-Cas9 System as a Versatile Tool for Genome Engineering in Human Cells.
复制标题
CRISPR-Cas9 系统作为人类细胞基因组工程的多功能工具
DOI：
10.1038/mtna.2016.95
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发表时间：
2016-11-15
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靶向核酸酶是非常准确地干预基因组修改的有影响力的工具。由成簇规则间隔短回文重复序列 (CRISPR)-Cas 系统产生的 RNA 引导的 Cas9 核酸酶显着改变了修改不同生物体基因组的方法。它们可以通过清楚地详细描述其定向 RNA 内的 20 nt 靶向序列，特别用于促进真核细胞中有效的基因组操作。我们讨论了 II 型 CRISPR/Cas 系统分子基础的最新进展，并概括了影响其在人类细胞中使用的应用和元素。我们还提出了可能的应用，涵盖从基础科学到临床实施的各种用途。
Targeted nucleases are influential instruments for intervening in genome revision with great accuracy. RNA-guided Cas9 nucleases produced from clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-Cas systems have noticeably altered the means to modify the genomes of distinct organisms. They can be notably used to facilitate effective genome manipulation in eukaryotic cells by clearly detailing a 20-nt targeting sequence inside its directed RNA. We discuss the most recent advancements in the molecular basis of the type II CRISPR/Cas system and encapsulate applications and elements affecting its use in human cells. We also propose possible applications covering its uses ranging from basic science to implementation in the clinic.
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