Specific elimination of mutant mitochondrial genomes in patient-derived cells by mitoTALENs.
Specific elimination of mutant mitochondrial genomes in patient-derived cells by mitoTALENs.
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作者：
线粒体疾病通常是由线粒体DNA（mtDNA）突变引起的，在大多数情况下，线粒体DNA突变与野生型（mtDNA异质性）共存。我们已经设计了TAL效应核酸酶（TALEN）定位于线粒体并切割不同类型的致病性mtDNA突变。MitoTALEN表达导致患者源性细胞中缺失或点突变mtDNA的永久性减少，提高了它们可以治愈其中一些疾病的可能性。
Mitochondrial diseases are commonly caused by mutations in the mitochondrial DNA (mtDNA), which in most cases co–exists with the wild–type (mtDNA heteroplasmy). We have engineered TAL–effector nucleases (TALENs) to localize to mitochondria and cleave different classes of pathogenic mtDNA mutations. MitoTALEN expression led to permanent reductions in deletion or point mutant mtDNA in patient–derived cells, raising the possibility that they can be curative to some of these diseases.
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DOI：
10.1038/nrg3275
发表时间：
2012-12
期刊：
Nature reviews. Genetics
影响因子：
--
作者：
通讯作者：
--
影响因子：
14.9
作者：
Comte, Caroline;Tonin, Yann;Tarassov, Ivan
通讯作者：
Tarassov, Ivan
影响因子：
56.9
作者：
SCHON, EA;RIZZUTO, R;DIMAURO, S
通讯作者：
DIMAURO, S
影响因子：
30.8
作者：
Taylor, RW;Chinnery, PF;Lightowlers, RN
通讯作者：
Lightowlers, RN
影响因子：
14.9
作者：
Minczuk M;Papworth MA;Miller JC;Murphy MP;Klug A
通讯作者：
Klug A