Adeno-associated virus-mediated delivery of CRISPR-Cas9 for genome editing in the central nervous system.
Adeno-associated virus-mediated delivery of CRISPR-Cas9 for genome editing in the central nervous system.
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DOI：
10.1016/j.cobme.2018.08.003
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发表时间：
2018-09
影响因子：
3.9
通讯作者：
Schaffer DV
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Fuentes CM;Schaffer DV
CRISPR-Cas9 作为一种强大的基因组编辑工具的出现，引发了多项研究探索其治疗神经系统疾病的潜力。 Cas9 及其 sgRNA 可以很容易地被设计为靶向任何基因，并且可以多重化以同时靶向多个基因。此外，使用腺相关病毒（AAV）与Cas9及其sgRNA一起传递是一种很有前景的治疗组合，具有进入临床的巨大潜力。在这里，我们讨论如何利用 Cas9 编辑在体内进行基因插入、敲除和删除，以应用于中枢神经系统 (CNS)。此外，我们强调 AAV-Cas9-sgRNA 临床翻译仍然面临的主要挑战。
The emergence of CRISPR-Cas9 as a powerful genome editing tool has led to several studies exploring its potential to treat neurological disorders. Cas9 and its sgRNA can be readily engineered to target any gene and can be multiplexed to target several genes at once. Furthermore, the use of adeno-associated virus (AAV) to deliver with Cas9 and its sgRNA is a promising therapeutic combination with strong potential to reach the clinic. Here we discuss how Cas9 editing has been utilized for gene insertion, knockout, and deletion in vivo for applications in the central nervous system (CNS). Furthermore, we highlight major challenges that remain for AAV-Cas9-sgRNA clinical translation.
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影响因子：
46.9
作者：
通讯作者：
--
影响因子：
13.6
作者：
Gaj T;Ojala DS;Ekman FK;Byrne LC;Limsirichai P;Schaffer DV
通讯作者：
Schaffer DV
影响因子：
46.9
作者：
Cho, Seung Woo;Kim, Sojung;Kim, Jin-Soo
通讯作者：
Kim, Jin-Soo
影响因子：
12.4
作者：
Choudhury, Sourav R.;Harris, Anne F.;Sena-Esteves, Miguel
通讯作者：
Sena-Esteves, Miguel
DOI：
10.1016/j.ymeth.2017.04.003
发表时间：
2017-05-15
期刊：
Methods (San Diego, Calif.)
影响因子：
--
作者：
DeWitt MA;Corn JE;Carroll D
通讯作者：
Carroll D