Genome editing of human pluripotent stem cells to generate human cellular disease models.
Genome editing of human pluripotent stem cells to generate human cellular disease models.
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DOI：
10.1242/dmm.012054
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发表时间：
2013-07
影响因子：
4.3
通讯作者：
Musunuru K
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Musunuru K
随着2012年诺贝尔生理学或医学奖授予约翰·戈登博士和山中伸弥博士，以表彰他们发现成熟细胞可以被重新编程成为多能细胞，用人类多能干细胞进行疾病建模已经成为公众关注的焦点。这一发现为从疾病个体中产生多能干细胞以及将这些细胞分化为用于疾病病理生理学研究的体细胞类型打开了大门。过去几年基因组编辑技术的出现，使得以更快的速度和效率生成和研究人类细胞疾病模型成为可能。本文综述了基因组编辑的最新技术进展及其在人类生物学和疾病研究中的应用。
Disease modeling with human pluripotent stem cells has come into the public spotlight with the awarding of the Nobel Prize in Physiology or Medicine for 2012 to Drs John Gurdon and Shinya Yamanaka for the discovery that mature cells can be reprogrammed to become pluripotent. This discovery has opened the door for the generation of pluripotent stem cells from individuals with disease and the differentiation of these cells into somatic cell types for the study of disease pathophysiology. The emergence of genome-editing technology over the past few years has made it feasible to generate and investigate human cellular disease models with even greater speed and efficiency. Here, recent technological advances in genome editing, and its utility in human biology and disease studies, are reviewed.
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影响因子：
46.9
作者：
Hockemeyer, Dirk;Soldner, Frank;Beard, Caroline;Gao, Qing;Mitalipova, Maisam;DeKelver, Russell C.;Katibah, George E.;Amora, Ranier;Boydston, Elizabeth A.;Zeitler, Bryan;Meng, Xiangdong;Miller, Jeffrey C.;Zhang, Lei;Rebar, Edward J.;Gregory, Philip D.;Urnov, Fyodor D.;Jaenisch, Rudolf
通讯作者：
Jaenisch, Rudolf
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作者：
Boch, Jens;Scholze, Heidi;Bonas, Ulla
通讯作者：
Bonas, Ulla
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作者：
Cho, Seung Woo;Kim, Sojung;Kim, Jin-Soo
通讯作者：
Kim, Jin-Soo
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作者：
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