Parkinson's disease: From human genetics to clinical trials.
Parkinson's disease: From human genetics to clinical trials.
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帕金森氏病：从人类遗传学到临床试验。
DOI：
10.1126/scitranslmed.aaa8280
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发表时间：
2015-09-16
影响因子：
17.1
通讯作者：
Lewis PA
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
van der Brug MP;Singleton A;Gasser T;Lewis PA
结合对帕金森病（PD）发病机制的遗传见解以及该疾病的动物和细胞模型的发现，提高了我们对导致大脑黑质纹状体通路中多巴胺能神经元特征性退化的途径的理解。这推动了候选化合物的增加，这些化合物旨在调节这些途径并改变这种疾病中潜在的神经元死亡过程。以线粒体质量控制和巨噬/溶酶体途径为例，我们讨论了从帕金森病的综合遗传结构到帕金森病神经变性相关途径的药物临床试验的管道。我们还确定机会和陷阱的道路上的临床有效的疾病改善治疗这种疾病。
Combining genetic insights into the pathogenesis of Parkinson’s disease (PD) with findings from animal and cellular models of this disorder has advanced our understanding of the pathways that lead to the characteristic degeneration of dopaminergic neurons in the brain’s nigrostriatal pathway. This has fueled an increase in candidate compounds designed to modulate these pathways and to alter the processes underlying neuronal death in this disorder. Using mitochondrial quality control and the macroautophagy/lysosomal pathways as examples, we discuss the pipeline from a comprehensive genetic architecture for PD through to clinical trials for drugs targeting pathways linked to neurodegeneration in PD. We also identify opportunities and pitfalls on the road to a clinically effective disease-modifying treatment for this disease.
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DOI：
10.1073/pnas.1318306111
发表时间：
2014-02-18
影响因子：
11.1
作者：
Beilina, Alexandria;Rudenko, Iakov N.;Cookson, Mark R.
通讯作者：
Cookson, Mark R.
影响因子：
2.5
作者：
Kara E;Lewis PA;Ling H;Proukakis C;Houlden H;Hardy J
通讯作者：
Hardy J
影响因子：
64.8
作者：
Bingol, Baris;Tea, Joy S.;Sheng, Morgan
通讯作者：
Sheng, Morgan
DOI：
10.1083/jcb.201402104
发表时间：
2014-04-28
期刊：
The Journal of cell biology
影响因子：
--
作者：
Kane LA;Lazarou M;Fogel AI;Li Y;Yamano K;Sarraf SA;Banerjee S;Youle RJ
通讯作者：
Youle RJ
影响因子：
3.5
作者：
Holmans, Peter;Moskvina, Valentina;Williams, Nigel M.
通讯作者：
Williams, Nigel M.