Generation of an ICF syndrome model by efficient genome editing of human induced pluripotent stem cells using the CRISPR system.
Generation of an ICF syndrome model by efficient genome editing of human induced pluripotent stem cells using the CRISPR system.
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DOI：
10.3390/ijms141019774
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发表时间：
2013-09-30
影响因子：
5.6
通讯作者：
Hatada I
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Horii T;Tamura D;Morita S;Kimura M;Hatada I
人类诱导多能干细胞（iPS）的基因组操作对于实现其作为再生医学工具的全部潜力至关重要。然而，迄今为止，在人类多能干细胞（hPSC）中的基因靶向已被证明是极其困难的。最近，已经开发了一种使用RNA引导的DNA酶Cas9（成簇规则间隔短回文重复序列（CRISPR）系统）的有效基因组操作技术。在这里，我们报告了使用CRISPR系统有效生成免疫缺陷，着丝粒区域不稳定性，面部异常综合征（ICF）综合征的iPS细胞模型。我们获得了在63%的转染克隆中DNA甲基转移酶3B（DNMT3B）的两个等位基因中具有突变的iPS细胞。我们的数据表明，CRISPR系统对于人类iPS细胞的基因组工程是高效和有用的。
Genome manipulation of human induced pluripotent stem (iPS) cells is essential to achieve their full potential as tools for regenerative medicine. To date, however, gene targeting in human pluripotent stem cells (hPSCs) has proven to be extremely difficult. Recently, an efficient genome manipulation technology using the RNA-guided DNase Cas9, the clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) system, has been developed. Here we report the efficient generation of an iPS cell model for immunodeficiency, centromeric region instability, facial anomalies syndrome (ICF) syndrome using the CRISPR system. We obtained iPS cells with mutations in both alleles of DNA methyltransferase 3B (DNMT3B) in 63% of transfected clones. Our data suggest that the CRISPR system is highly efficient and useful for genome engineering of human iPS cells.
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作者：
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