Nucleic acid-based therapeutics for the treatment of central nervous system disorders.
Nucleic acid-based therapeutics for the treatment of central nervous system disorders.
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DOI：
10.3389/fgene.2023.1250276
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发表时间：
2023
影响因子：
3.7
通讯作者：
Wahlestedt, Claes
中科院分区：
文献类型：
--
作者：
Mccartan, Robyn;Khorkova, Olga;Volmar, Claude-Henry;Wahlestedt, Claes
基于核酸的治疗药物(NBTS)是一类新兴的药物，具有治疗多种中枢神经系统疾病的潜力。到目前为止，关于中枢神经系统的适应症，有两种商业上可用的NBT和大量正在进行的临床试验。然而，由于血脑屏障通透性很低，这些NBT直接应用于大脑。在这篇综述中，我们概述了NBT的化学修饰和NBT递送技术的最新进展，旨在促进脑暴露、疗效和未来可能的全身应用。
Nucleic acid-based therapeutics (NBTs) are an emerging class of drugs with potential for the treatment of a wide range of central nervous system conditions. To date, pertaining to CNS indications, there are two commercially available NBTs and a large number of ongoing clinical trials. However, these NBTs are applied directly to the brain due to very low blood brain barrier permeability. In this review, we outline recent advances in chemical modifications of NBTs and NBT delivery techniques intended to promote brain exposure, efficacy, and possible future systemic application.
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影响因子：
14.9
作者：
Anderson BA;Freestone GC;Low A;De-Hoyos CL;Iii WJD;Østergaard ME;Migawa MT;Fazio M;Wan WB;Berdeja A;Scandalis E;Burel SA;Vickers TA;Crooke ST;Swayze EE;Liang X;Seth PP
通讯作者：
Seth PP
RNA 疗法的内体逃逸：我们如何解决这个限速问题？
DOI：
10.1261/rna.079507.122
发表时间：
2023-04
期刊：
RNA (New York, N.Y.)
影响因子：
--
作者：
Dowdy SF
通讯作者：
Dowdy SF
最近鼻内给药系统对中枢神经系统的评价。
影响因子：
5.4
作者：
Crowe TP;Hsu WH
通讯作者：
Hsu WH
影响因子：
0.9
作者：
Atkinson, Arthur J Jr
通讯作者：
Atkinson, Arthur J Jr
影响因子：
5.8
作者：
Dastpeyman, Mohadeseh;Sharifi, Ramin;Shabanpoor, Fazel
通讯作者：
Shabanpoor, Fazel