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CHAnging Rare disorders of LysInE metabolism

CHAnging Rare disorders of LysInE metabolism
改变赖氨酸代谢的罕见疾病
批准号：
431267
负责人：
Leavitt Blair R
金额：
$32.78万
依托单位：
University of British Columbia
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Operating Grants
财政年份：
2020
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2020-06-01 至 2023-06-01
来源：
https://webapps.cihr-irsc.gc.ca/decisions/p/project_details.html?applId=431267&lang=en
关键词：
Animal Models Antisense Oligonucleotides Disease Biomarkers Gene Therapy Glutaric Aciduria 1 Lysine Metabolism Pyridoxine-Dependent Epilepsy Small Molecule Inhibitors

项目摘要

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Rare inborn errors of lysine metabolism such as pyridoxine-dependent epilepsy (PDE) and glutaric aciduria type 1 (GA1) cause debilitating, often progressive neurologic symptoms with chronic care dependency. Medical needs are unmet as current dietary thera
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Lipid Nanoparticle-Mediated Delivery of CRISPR/Cas9 Gene Editing for Neurological Disorders.
  • 批准号：
    462295
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $55.45万
  • 财政年份：
    2022
  • 负责人：
    Leavitt Blair R
  • 依托单位：
    University of British Columbia
Lipid Nanoparticle-Mediated Delivery of CRISPR/Cas9 Gene Editing for Neurological Disorders.
  • 批准号：
    456004
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $7.29万
  • 财政年份：
    2021
  • 负责人：
    Leavitt Blair R
  • 依托单位：
    University of British Columbia
Characterization and treatment of a novel conditional mouse model of pyridoxine-dependent epileptic encephalopathy caused by antiquitin mutations.
  • 批准号：
    419183
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $44.58万
  • 财政年份：
    2020
  • 负责人：
    Leavitt Blair R
  • 依托单位：
    University of British Columbia
Development, characterization and treatment of a novel conditional mouse model of pyridoxine-dependent epileptic encephalopathy caused by antiquitin mutations.
  • 批准号：
    387291
  • 项目类别：
    Operating Grants
  • 资助金额：
    $7.29万
  • 财政年份：
    2018
  • 负责人：
    Leavitt Blair R
  • 依托单位：
    University of British Columbia
海外基金