Evaluation of a novel native enhancer element from the factor 8 locus to improve adeno-associated virus (AAV) delivered FVIII transgene expression
Evaluation of a novel native enhancer element from the factor 8 locus to improve adeno-associated virus (AAV) delivered FVIII transgene expression
评估来自因子 8 位点的新型天然增强子元件以改善腺相关病毒 (AAV) 传递的 FVIII 转基因表达
批准号：
457588
负责人：
Babaha Fateme
金额：
$10.93万
依托单位国家：
加拿大
项目类别：
Studentship Programs
财政年份：
2021
资助国家：
加拿大
项目状态：
已结题
起止时间：
2021-11-01 至 2024-11-01
中文摘要
翻译
血友病A（HA）是一种X连锁出血性疾病，由编码FVIII凝血蛋白的因子8（F8）基因突变引起。FVIII在肝脏中天然合成，突变导致FVIII蛋白功能丧失，
英文摘要
Hemophilia A (HA) is an X-linked bleeding disorder caused by a mutation in the factor 8 (F8) gene that codes for FVIII coagulation protein. FVIII is naturally synthesized in the liver and the mutation results in the loss of function of FVIII protein which
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