Mucopolysaccharidosis IIIC as a protein folding disease: using animal models to study pathophysiology and explore potential therapeutic solutions

粘多糖贮积症 IIIC 作为一种蛋白质折叠疾病：利用动物模型研究病理生理学并探索潜在的治疗方案

基本信息

项目摘要

Sanfilippo disease belongs to a group of devastating inherited diseases of children affecting the lysosome, a cellular compartment responsible for degradation and recycling of big biological molecules. It causes rapid mental retardation in infants and chi
圣菲利波病属于一组破坏性遗传性疾病的儿童影响溶酶体，细胞室负责降解和回收大生物分子。它会导致婴儿迅速智力迟钝，

项目成果

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